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OssMalattieRare “Oggi è disponibile un trattamento che ci dà la speranza di poter migliorare qualitativamente la nostra condizione” Questo è il commento di Massimo Chiaramonte, Presidente dell’Associazione Nazionale #PorporaTrombotica Trombocitopenica Onlus bit.ly/38DHTHK
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OssMalattieRare "Sosteniamo l’emendamento sull’estensione dello #screeningneonatale ." Questo l’appello delle Associazioni dei malati rari. L’emendamento prevede l’aggiornamento del panel e un finanziamento di 4 milioni di euro. #DecretoMilleProroghe bit.ly/2t00A9t pic.twitter.com/Scxa2ru0BX
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OssMalattieRare CONVEGNO Una rete di alleanze per essere meno rari - Dalla famiglia al cinema, dall’informazione alle Istituzioni: tanti i nodi che formano una rete. Martedì 4 febbraio 2020 9:30-13:00 Sala Zuccari, Palazzo Giustiniani - Roma bit.ly/2NQUqzC pic.twitter.com/ztYahHHccY
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
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Darmstadt (GERMANIA) – Merck, azienda specializzata in prodotti innovativi, ad alta qualità e tecnologia, nei settori Healthcare, Life Science e Performance Materials, ha annunciato che intende sottoporre una domanda di registrazione europea del farmaco sperimentale cladribina compresse per i pazienti con sclerosi multipla (SM) recidivante. La decisione dell’azienda fa seguito alla valutazione di nuovi dati e ad ulteriori analisi del profilo rischio-beneficio del prodotto.

Merck ha presentato all’EMA una lettera di intenti per chiedere l’autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application – MAA) di cladribina compresse. A seguire avrà inizio un processo di presentazione di una serie di pre-requisiti. Tale processo è già in corso in altre aree geografiche.

“Mi complimento con Merck per la decisione di andare avanti con cladribina compresse come dimostrato dalla lettera di intenti presentata all’EMA”, ha dichiarato il Professor Giancarlo Comi, Direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) e del Dipartimento di Neurologia presso l’Ospedale San Raffaele di Milano. “Questa decisione è molto positiva per i pazienti con sclerosi multipla, perché personalizzare il trattamento in base ai bisogni individuali è la strategia chiave per ottimizzare le cure, e questo lo si può ottenere solo con un accesso a maggiori opzioni terapeutiche. Sebbene i trattamenti disponibili per questa patologia neurologica siano aumentati nel corso degli anni, cladribina compresse ha la potenzialità di offrire un plus realmente innovativo alla gamma di soluzioni terapeutiche che i medici hanno a disposizione per trattare i loro pazienti”.

“Il tempo ci ha permesso di avere ulteriori dati che consentono una migliore caratterizzazione del profilo rischio-beneficio di cladribina e questo ci ha portato alla decisione di andare avanti nel processo di registrazione”, ha affermato Belén Garijo, Membro dell’Executive Board di Merck e CEO Healthcare.

Merck aveva interrotto il programma di sviluppo clinico per cladribina compresse nel 2011 dopo che alcune autorità regolatorie avevano espresso dubbi per l’insufficiente caratterizzazione del profilo rischio-beneficio del prodotto. Tuttavia, numerosi studi clinici hanno consentito di completare tale caratterizzazione e sono state inoltre raccolte ulteriori informazioni sulla sicurezza in un registro a lungo termine.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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