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Il risultato è stato ottenuto in uno studio clinico di fase III su questa rara patologia neuromuscolare

BIRMINGHAM (U.S.A) – La sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) è una rara patologia neuromuscolare che priva a poco a poco i pazienti della loro mobilità. L'età di esordio è tipicamente superiore ai 40 anni, anche se può manifestarsi a tutte le età; la prevalenza a livello mondiale è stimata tra 1/250.000 e 1/333.000. La LEMS è caratterizzata dalla triade clinica: debolezza muscolare prossimale, disturbi del sistema autonomo e riflessi tendinei depressi. Spesso, inoltre, è associata al carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC).

Un gruppo di ricerca internazionale ha valutato l'efficacia e la sicurezza del Firdapse (amifampridina fosfato), farmaco orfano approvato dall'EMA per il trattamento sintomatico della sindrome. I risultati dello studio di fase 3, randomizzato in doppio cieco, sono stati pubblicati sulla rivista Muscle and Nerve.

I pazienti sono stati trattati inizialmente con amifampridina fosfato per 7-91 giorni, seguiti da randomizzazione per continuare ad assumere il farmaco o il placebo per 14 giorni (7 giorni di riduzione graduale del dosaggio, 7 giorni di placebo). Gli endpoint primari di efficacia erano i cambiamenti dal basale al giorno 14 nella Scala quantitativa per la miastenia gravis (QMGS) e nella Scala sulle impressioni globali del soggetto.

Sono stati soddisfatti gli end point co-primari di efficacia e uno dei secondari, mostrando un significativo vantaggio dell'aminfampridina fosfato rispetto al placebo al giorno 14. Tutti e 5 gli end point primari, secondari e terziari hanno raggiunto significatività statistica al giorno 8. Il farmaco è stato ben tollerato e gli eventi avversi più comuni sono stati parestesie orali e digitali, nausea e mal di testa. Questo studio fornisce dunque un'evidenza di Classe I per l'efficacia dell'amifampridina fosfato come trattamento sintomatico per la sindrome miastenica di Lambert-Eaton.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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