REGNO UNITO – AstraZeneca ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti si è dichiarata favorevole a concedere la designazione di 'farmaco orfano' a MEDI-551, una terapia in via di sperimentazione per il trattamento di pazienti con neuromielite ottica (NMO) o con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). MEDI-551 è un composto sviluppato da MedImmune, società farmaceutica di proprietà di AstraZeneca.

La NMO è una rara malattia autoimmune che colpisce prevalentemente il nervo ottico e il midollo spinale, causando una serie di gravi sintomi quali debolezza muscolare, paralisi, perdita della vista, insufficienza respiratoria, dolore neuropatico, disfunzione intestinale e problemi alla vescica.
Il termine 'disturbo dello spettro della neuromielite ottica' (NMOSD) è stato recentemente coniato per unificare in una sola categoria le varie sindromi correlate alla NMO.

MEDI-551 è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro la proteina CD19. Attualmente, il farmaco si trova in una fase intermedia di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti da NMO o da NMOSD.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di AstraZeneca.

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