Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Fhx8T7441w
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si terrà domani, su iniziativa della sen. Paola Binetti l’ evento ‘Istituzioni e malattie rare - Confronto con i malati di esofagite eosinofila’ bit.ly/33u30tf
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La radioterapia adiuvante potrebbe offrire un beneficio maggiore in pazienti giovani con #carcinoma a cellule di Merkel. Lo rivela una ricerca italiana bit.ly/2DsDtpy
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Si riducono i tempi per un'eventuale approvazione della terapia genica per il trattamento della #leucodistrofia metacromatica bit.ly/34s402b
10 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “LavoRARE”, l’associazione di volontariato al servizio dei malati rari. bit.ly/34qjNi3
10 days ago.

REGNO UNITO – AstraZeneca ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti si è dichiarata favorevole a concedere la designazione di 'farmaco orfano' a MEDI-551, una terapia in via di sperimentazione per il trattamento di pazienti con neuromielite ottica (NMO) o con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). MEDI-551 è un composto sviluppato da MedImmune, società farmaceutica di proprietà di AstraZeneca.

La NMO è una rara malattia autoimmune che colpisce prevalentemente il nervo ottico e il midollo spinale, causando una serie di gravi sintomi quali debolezza muscolare, paralisi, perdita della vista, insufficienza respiratoria, dolore neuropatico, disfunzione intestinale e problemi alla vescica.
Il termine 'disturbo dello spettro della neuromielite ottica' (NMOSD) è stato recentemente coniato per unificare in una sola categoria le varie sindromi correlate alla NMO.

MEDI-551 è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto contro la proteina CD19. Attualmente, il farmaco si trova in una fase intermedia di sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti da NMO o da NMOSD.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di AstraZeneca.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni