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OssMalattieRare Due storie a lieto fine grazie alla ricerca scientifica e alle #terapieavanzate . Protagonisti, un paziente con #emofilia A e una bambina con #aplasiamidollare . bit.ly/38m6kdD
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OssMalattieRare #Emofilia A: nei prossimi mesi è atteso in Italia un nuovo farmaco con caratteristiche innovative. Ne hanno parlato a Milano i maggiori esperti della patologia nel corso dell'evento: “Esperienza ed evoluzione in emofilia”. bit.ly/2ruZxgX pic.twitter.com/q8yoqduZ1X
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OssMalattieRare CONDIVIDIAMO l'appello dei pazienti alle Istituzioni: "Ricordatevi di noi in bilancio" Si parla molto di #LeggediBilancio , di sanità però si parla poco e delle #MalattieRare non si è fatto ancora cenno. @MinisteroSalute @piersileri @paolabinetti bit.ly/38h9dwq pic.twitter.com/gjnIUpIGAR
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OssMalattieRare A volte basta un semplice elettrocardiogramma per individuare le malattie cardiache pediatriche. Il dott. Fabrizio Drago racconta i numeri del progetto che il @bambinogesu porta avanti grazie alla Onlus “La stella di Lorenzo”. bit.ly/2RsyZHQ
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OssMalattieRare #Epilessia : nel 55% dei pazienti c’è stata una remissione totale degli attacchi grazie alla dieta chetogenica. Lo studio di @FondazioneLICE bit.ly/2LuHnTr
3 days ago.
Evento di presentazione del III Rapporto OSSFOR

Le procedure di negoziazione si sono velocizzate, ma c’è ancora molto da fare. Francesco Macchia (OSSFOR): “Per eliminare la discriminazione territoriale, usare per i farmaci orfani la stessa procedura di accesso degli innovativi”

Roma – Le terapie a disposizione dei malati rari crescono e solo nel 2018 ne sono state messe in commercio 11 in più. A questa buona notizia si aggiunge anche una riduzione dei tempi medi di immissione in commercio, calcolati a partire dall’autorizzazione EMA alla Determina di prezzo e rimborso in Italia. Se nel triennio 2009/2011 si registrava infatti un tempo medio di 23 mesi, tra il 2015/2018 il tempo medio di approvazione dei farmaci orfani è sceso a 12 mesi, quasi la metà. Secondo i dati sintetizzati nel III Rapporto OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani) presentato oggi in Senato, infatti, l’unico tempo medio che si è allungato rispetto al passato è quello che intercorre tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione a EMA.

Si sono invece ridotti i tempi in cui EMA concede l’autorizzazione al commercio e, soprattutto, sono più veloci i tempi impiegati da AIFA nel processo che prevede il passaggio per la Commissione Tecnico Scientifica (CTS) e per la Commissione Prezzo e Rimborso (CPR) fino alla pubblicazione della Determina in Gazzetta Ufficiale: 239 giorni nell’ultimo triennio contro i 256 giorni del triennio precedente.

A fronte di un trend positivo rimane comunque il fatto che si è ancora lontani dal rispetto della ‘procedura dei 100 giorni’ istituita nel 2013 con la Legge n. 189/12 (Decreto Balduzzi) ai fini di diminuire - grazie a un procedimento negoziale accelerato - i tempi necessari alla classificazione e alla rimborsabilità da parte del SSN per i farmaci orfani destinati alla cura delle malattie rare, per i farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e farmaci ospedalieri. Secondo questo provvedimento, AIFA avrebbe dovuto impiegare un massimo di 100 giorni, il dato attuale parla di un ritardo di 139 giorni, più del doppio rispetto a quanto previsto.

Secondo il III Rapporto OSSFOR, solo per il 44% dei farmaci analizzati, il regime di prezzo e rimborso viene definito entro il primo anno dall’approvazione europea, per il 77% entro i 2 anni e per il 90% entro 3 anni dalla autorizzazione EMA.

Un discorso a parte potrebbe essere fatto per i farmaci inseriti nell’elenco della L. 648/96 e per quelli che vengono inseriti Classe Cnn (cioè ‘non negoziata’): per questi le tempistiche di negoziazione complessive sono decisamente più lunghe. Se si calcolano i tempi medi escludendo questi due particolari gruppi ne emerge un quadro più positivo: sono il 51% i farmaci che riescono a concludere l’iter in un anno, di questi il 15% addirittura in 6 mesi. 

“Ad oggi, circa il 90% delle malattie rare non ha ancora terapia – ha detto Francesco Macchia, coordinatore di OSSFOR, commentando i dati di accesso – ogni giorno di ritardo è un giorno senza cura, una sofferenza aggravata dalla paura che la terapia non arrivi in tempo per motivi burocratici, dopo che la scienza ha già fatto tanta strada. Purtroppo il ritardo medio di oltre 4 mesi non è l’unico, perché se la procedura dei 100 giorni è una contrattazione su base nazionale, bisogna tener presente che su questa s’innestano poi le procedure di approvazione regionali, spesso non uniformi nei tempi e fonte di disuguaglianze nel diritto all’accesso. La soluzione a questi ritardi, probabilmente strutturali per il gravoso lavoro delle Commissioni AIFA, ci sarebbe – conclude Macchia – e sarebbe quella di adottare per i farmaci orfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi”.

Clicca QUI per scaricare il III Rapporto OSSFOR.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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