Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #FibrosiCistica Selezionata da @VertexPharma la molecola progettata per essere usata in combinazione con altri due correttori già in commercio. In Europa, la richiesta di autorizzazione verrà presentata verso la fine dell'anno. bit.ly/2IkG2gS pic.twitter.com/gw15mT6m7P
About 18 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #GocciadiSperanza una campagna che non rappresenta solo una raccolta fondi per lo #ScreeningNeonatale , ma anche un’opera di sensibilizzazione sulla #Leucodistrofiametacromatica . @voavoaonlus @fondazionemeyer bit.ly/2WOAijo
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare I pazienti sono i principali destinatari delle sperimentazioni cliniche ed è fondamentale che entrino a pieno titolo nei processi decisionali che le riguardano. #ClinicalTrials bit.ly/2XRTRbP pic.twitter.com/c4eYbnqgAa
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare È stato premiato dal Presidente della Repubblica Sergio Mattarella, per il suo coraggio e per l’attività di ricerca sulla sua malattia genetica, la #progeria . Congratulazioni @SammyBasso bit.ly/2ISnbIW pic.twitter.com/Z82WJZd6ux
About 23 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
2 days ago.

Il primo tema è rimasto fuori dal documento approvato dal CNB per motivi etici, sul secondo occorrerà ragionale

Il documento sulle malattie rare approvato giorni fa dal Consiglio Nazionale di Bioetica (CNB) contiene indubbiamente delle novità e delle indicazioni per il futuro molto importanti. Tuttavia non è stato possibile sciogliere tutti i nodi esistenti, qualche cosa è rimasto fuori o è stato solo accennato. Si tratta principalmente di due tematiche, quella della consulenza genetica – non solo sui pazienti ma anche sui possibile portatori sani – e la presenza, consistente sia in termini di numero che di impatto sulla spesa, dei farmaci oncologici tra i farmaci orfani.

“Quello delle consulenza genetica – ha detto infatti il prof. Silvio Garattini, intervistata da Osservatorio Malattie Rare - è un argomento importante che non abbiamo potuto affrontare all’interno del comitato di bioetica perché avrebbe generato delle aspre divisioni. Questo tema oltre tutto è strettamente legato anche alle leggi sulla procreazione assistita. Io sono convinto – ha aggiunto - che sia necessario incrementare la consulenza genetica perché gli individui e le coppie sappiano a che rischio sono esposti e possano così evitare di trasmettere la malattia. Ed è fondamentale in tal senso anche far si che le diagnosi arrivino più in fretta perché solo così si possono fare conseguenti scelte riproduttive. So che il tasto è delicato  e che ha molte implicazioni etiche ma a breve ci troveremo ad affrontarlo di nuovo perché sempre più spesso le persone che vogliono accedere a determinate tecniche andranno all’estero”.

L’altro problema, quello dei farmaci orfani oncologici, è abbastanza evidente se si esaminano alcuni dati.
In circa 10 anni sono stati immessi sul mercato circa 63 farmaci orfani per 73 indicazioni terapeutiche, perché alcuni farmaci possono essere utilizzati in più malattie differenti. Di questi 63 farmaci ben 26 sono oncologici. La fetta degli oncologici non è rilevante solo a livello numerico ma anche per l’alto impatto economico sulla spesa ospedaliera. “Da questi dati io sostengo che per malattie varamene rare sia stato fatto troppo poco – ha detto il prof. Garattini - Nella maggior parte di questi casi significa che non è stato trovato un farmaco da dare a pazienti che prima non avevano nessuna terapia ma che per pazienti che già avevano una o due linee di trattamento se ne è aggiunta un’altra cha ha la speranza di avere risultati laddove le altre hanno fallito, come nel caso di molti orfani oncologici. E’ un tasto è delicato ma credo che prima o poi bisognerà affrontarlo”.     


 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni