Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
1 day ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
2 days ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
2 days ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
4 days ago.

Il primo tema è rimasto fuori dal documento approvato dal CNB per motivi etici, sul secondo occorrerà ragionale

Il documento sulle malattie rare approvato giorni fa dal Consiglio Nazionale di Bioetica (CNB) contiene indubbiamente delle novità e delle indicazioni per il futuro molto importanti. Tuttavia non è stato possibile sciogliere tutti i nodi esistenti, qualche cosa è rimasto fuori o è stato solo accennato. Si tratta principalmente di due tematiche, quella della consulenza genetica – non solo sui pazienti ma anche sui possibile portatori sani – e la presenza, consistente sia in termini di numero che di impatto sulla spesa, dei farmaci oncologici tra i farmaci orfani.

“Quello delle consulenza genetica – ha detto infatti il prof. Silvio Garattini, intervistata da Osservatorio Malattie Rare - è un argomento importante che non abbiamo potuto affrontare all’interno del comitato di bioetica perché avrebbe generato delle aspre divisioni. Questo tema oltre tutto è strettamente legato anche alle leggi sulla procreazione assistita. Io sono convinto – ha aggiunto - che sia necessario incrementare la consulenza genetica perché gli individui e le coppie sappiano a che rischio sono esposti e possano così evitare di trasmettere la malattia. Ed è fondamentale in tal senso anche far si che le diagnosi arrivino più in fretta perché solo così si possono fare conseguenti scelte riproduttive. So che il tasto è delicato  e che ha molte implicazioni etiche ma a breve ci troveremo ad affrontarlo di nuovo perché sempre più spesso le persone che vogliono accedere a determinate tecniche andranno all’estero”.

L’altro problema, quello dei farmaci orfani oncologici, è abbastanza evidente se si esaminano alcuni dati.
In circa 10 anni sono stati immessi sul mercato circa 63 farmaci orfani per 73 indicazioni terapeutiche, perché alcuni farmaci possono essere utilizzati in più malattie differenti. Di questi 63 farmaci ben 26 sono oncologici. La fetta degli oncologici non è rilevante solo a livello numerico ma anche per l’alto impatto economico sulla spesa ospedaliera. “Da questi dati io sostengo che per malattie varamene rare sia stato fatto troppo poco – ha detto il prof. Garattini - Nella maggior parte di questi casi significa che non è stato trovato un farmaco da dare a pazienti che prima non avevano nessuna terapia ma che per pazienti che già avevano una o due linee di trattamento se ne è aggiunta un’altra cha ha la speranza di avere risultati laddove le altre hanno fallito, come nel caso di molti orfani oncologici. E’ un tasto è delicato ma credo che prima o poi bisognerà affrontarlo”.     


 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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