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OssMalattieRare Cos'è uno studio clinico e quali sono le condizioni perché un farmaco sperimentale entri in commercio? Il Webinar sulla Malattia di #Huntington organizzato da @LirhOnlus Online lunedì 21 ottobre Ore 17:00 Scopri come partecipare! bit.ly/2oUp5CV pic.twitter.com/43YvOaOPr9
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OssMalattieRare #Amiloidosi hTTR: come distinguerla dalle altre malattie neurologiche? Un simposio organizzato da @akceatx ha fatto il punto sulla patologia e sul nuovo trattamento. bit.ly/2qpxC1d
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OssMalattieRare #EpatiteC : secondo i dati di @Aifa_ufficiale sono 193.815 i trattamenti effettuati e tra i 60 e i 120mila i pazienti ancora da trattare. Le persone stimate con virus, ignare della propria condizione invece, sono oltre 250mila. bit.ly/2oRCDiD
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OssMalattieRare Sono allarmanti i dati sull' #accessibilit%C3%A0 degli edifici italiani pubblici e privati. Il nostro approfondimento sulle normative bit.ly/2Mmoh2x #Disabilit%C3%A0 #BarriereArchitettoniche pic.twitter.com/CdtoPK4OEl
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OssMalattieRare Nasce in Italia la prima Associazione dedicata ai pazienti con #Bronchiectasie polmonari. Promuoverà la conoscenza di una condizione clinica sottovalutata, spesso associata a #malattierare come fibrosi cistica o malattia polmonare NTM. bit.ly/2pqL18Q @AlibertiStefano pic.twitter.com/TCT4fUt3ul
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Il primo tema è rimasto fuori dal documento approvato dal CNB per motivi etici, sul secondo occorrerà ragionale

Il documento sulle malattie rare approvato giorni fa dal Consiglio Nazionale di Bioetica (CNB) contiene indubbiamente delle novità e delle indicazioni per il futuro molto importanti. Tuttavia non è stato possibile sciogliere tutti i nodi esistenti, qualche cosa è rimasto fuori o è stato solo accennato. Si tratta principalmente di due tematiche, quella della consulenza genetica – non solo sui pazienti ma anche sui possibile portatori sani – e la presenza, consistente sia in termini di numero che di impatto sulla spesa, dei farmaci oncologici tra i farmaci orfani.

“Quello delle consulenza genetica – ha detto infatti il prof. Silvio Garattini, intervistata da Osservatorio Malattie Rare - è un argomento importante che non abbiamo potuto affrontare all’interno del comitato di bioetica perché avrebbe generato delle aspre divisioni. Questo tema oltre tutto è strettamente legato anche alle leggi sulla procreazione assistita. Io sono convinto – ha aggiunto - che sia necessario incrementare la consulenza genetica perché gli individui e le coppie sappiano a che rischio sono esposti e possano così evitare di trasmettere la malattia. Ed è fondamentale in tal senso anche far si che le diagnosi arrivino più in fretta perché solo così si possono fare conseguenti scelte riproduttive. So che il tasto è delicato  e che ha molte implicazioni etiche ma a breve ci troveremo ad affrontarlo di nuovo perché sempre più spesso le persone che vogliono accedere a determinate tecniche andranno all’estero”.

L’altro problema, quello dei farmaci orfani oncologici, è abbastanza evidente se si esaminano alcuni dati.
In circa 10 anni sono stati immessi sul mercato circa 63 farmaci orfani per 73 indicazioni terapeutiche, perché alcuni farmaci possono essere utilizzati in più malattie differenti. Di questi 63 farmaci ben 26 sono oncologici. La fetta degli oncologici non è rilevante solo a livello numerico ma anche per l’alto impatto economico sulla spesa ospedaliera. “Da questi dati io sostengo che per malattie varamene rare sia stato fatto troppo poco – ha detto il prof. Garattini - Nella maggior parte di questi casi significa che non è stato trovato un farmaco da dare a pazienti che prima non avevano nessuna terapia ma che per pazienti che già avevano una o due linee di trattamento se ne è aggiunta un’altra cha ha la speranza di avere risultati laddove le altre hanno fallito, come nel caso di molti orfani oncologici. E’ un tasto è delicato ma credo che prima o poi bisognerà affrontarlo”.     


 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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