Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Cos'è uno studio clinico e quali sono le condizioni perché un farmaco sperimentale entri in commercio? Il Webinar sulla Malattia di #Huntington organizzato da @LirhOnlus Online lunedì 21 ottobre Ore 17:00 Scopri come partecipare! bit.ly/2oUp5CV pic.twitter.com/43YvOaOPr9
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Amiloidosi hTTR: come distinguerla dalle altre malattie neurologiche? Un simposio organizzato da @akceatx ha fatto il punto sulla patologia e sul nuovo trattamento. bit.ly/2qpxC1d
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #EpatiteC : secondo i dati di @Aifa_ufficiale sono 193.815 i trattamenti effettuati e tra i 60 e i 120mila i pazienti ancora da trattare. Le persone stimate con virus, ignare della propria condizione invece, sono oltre 250mila. bit.ly/2oRCDiD
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sono allarmanti i dati sull' #accessibilit%C3%A0 degli edifici italiani pubblici e privati. Il nostro approfondimento sulle normative bit.ly/2Mmoh2x #Disabilit%C3%A0 #BarriereArchitettoniche pic.twitter.com/CdtoPK4OEl
2 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Nasce in Italia la prima Associazione dedicata ai pazienti con #Bronchiectasie polmonari. Promuoverà la conoscenza di una condizione clinica sottovalutata, spesso associata a #malattierare come fibrosi cistica o malattia polmonare NTM. bit.ly/2pqL18Q @AlibertiStefano pic.twitter.com/TCT4fUt3ul
2 days ago.

Nel documento approvato dal CNB la proposta di abbassare la soglia di ‘rarità’
Si chiede anche un fondo europeo che aiuti lo sviluppo di farmaci davvero orfani e sostenga le spese dei trial clinici internazionali

Rivedere i criteri epidemiologici di definizione delle malattie rare restringendoli, sostenere la creazione di un fondo europeo per le malattie rare che aiuti la ricerca di trasferimento e le sperimentazioni e porre fine ad alcuni ‘privilegi’ relativi ai farmaci orfani. Sono queste le linee contenute in un documento approvato a fine novembre dal Consiglio Nazionale di Bioetica. A presentare il testo ‘Farmaci orfani per le persone affette da malattie rare’, è stato il prof. Silvio Garattini, fondatore e direttore del Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri, che a Ranica ha un’intera sede interamente dedicata alle malattie rare. Il documento presentato al Consiglio Nazionale di Bioetica non è una novità assoluta: Garattini ne aveva infatti esposto il nucleo già ad agosto in un editoriale pubblicato sull’European Journal of Clinical Pharmacology. Quello approvato dal CNB è un documento più ampio, ma che si muove sulle stesse linee; il testo definitivo sarà pubblico entro la fine dell’anno. Osservatorio Malattie Rare ha voluto saperne di più intervistando il prof. Garattini.

Partiamo dal titolo del documento. Contiene un messaggio chiaro, vero?
Certamente, significa che il titolo di ‘farmaco orfano’ e i relativi benefici, dovrebbero essere riservati a quelle molecole che sono destinati alle malattie effettivamente rare. I benefici dello status orfano sono stati introdotti per permettere a malattie molto rare di avere delle terapia, farmaci che senza un regime di particolare favore non troverebbero nessuno disposto ad investirci. Il numero di pazienti in questa definizione è un elemento chiave e per questo che il primo punto affrontato nel documento è la ridefinizione del criterio di ‘rarità’
Vuol dire che le malattie, per essere rare, dovrebbero avere meno pazienti di quelli ammessi oggi?
L’esigenza è quella di un limite più stringente. Una malattia che ha 20 – 25mila pazienti rappresenta un mercato sostenibile, non può essere considerata come una che riguarda 200 – 1000 persone. La proposta, dunque, è quella di stabilire la soglia di rarità a 5 casi ogni 100.000 pazienti in luogo degli attuali 5 ogni 10.000, un decimo. Dal ’99 ad oggi l’UE è cambiata, i paesi aderenti sono diventati 27, il bacino di utenza per un trattamento ‘orfano’ si è allargato, per questo serve cambiare. Dopo di che sarà anche necessario stabilire una definizione di ‘malattia rara’ che sia valida non solo in tutta l’Unione Europa ma anche fuori: oggi USA e Giappone, ad esempio, hanno criteri diversi
Non si rischia che tanti malati ‘rari ma non troppo’ perdano le conquiste di 10 anni?    
Attenzione, i benefici in termini di reti assistenziali e sanitarie per i malati rari così come definiti oggi non devono essere toccati. L’individuazione della soglia più bassa servirà solo per la designazione orfana. Si tratta, per essere precisi, di individuare un sottogruppo di malattie ‘molto rare o rarissime’ che hanno bisogno di maggior aiuto, non di togliere qualche cosa alle altre.  Sarebbe una misura di equità: verranno aiutati coloro che fanno farmaci per chi è svantaggiato non chi, come è accaduto, produce farmaci che possono competere sul mercato. In tal senso il caso dell’Imatinib è esemplare: singolarmente si applica a malattie rare ma ha avuto ben 6 indicazioni terapeutiche con un volume d’affari, solo in Italia, di 145 milioni di euro.     
Quali altri argomenti sono stati affrontati nel documento?    
Un punto importante è quello delle sperimentazioni e della necessità sostenerle attraverso il fondo europeo per le malattie rare che chiediamo venga istituito. I trial internazionali sono costosi ma non se ne può fare a meno. Questa fase, come quella di trasferimento industriale, deve essere sostenuta. Oltre a questo nel documento è contenuta la richiesta che sia dedicato un maggior impegno da parte di strutture pubbliche e private, per ragioni di equità e solidarietà, al tema delle malattie rare e che, essendo queste in larga parte pediatriche, vengano previsti aiuti a favore delle famiglie.



 

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni