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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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L’approvazione di nuovi farmaci è fondamentale per la salute pubblica, dato che può migliorare il trattamento di diversi tipi di malattie, dal cancro alle allergie, dalle malattie cardiovascolari alle infezioni. Nel 2018 l’European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato 84 farmaci per l’autorizzazione all’immissione in commercio nei Paesi europei, 8 in meno al 2017. Tra questi medicinali, ben 42 contengono un principio attivo che non era mai stato messo in commercio prima in Unione Europea. Inoltre, sono state concesse 64 nuove indicazioni terapeutiche di farmaci già approvati e i pareri negativi sono stati solo 5.

La classe con il maggior numero di autorizzazioni ottenute è quella dei farmaci oncologici con ben 23 approvazioni. Seguono i medicinali per le infezioni, per le patologie neurologiche e ematologiche. Hanno ottenuto il consenso anche 3 vaccini (dengue, influenza e herpes zoster). Tra i progressi più significativi c’è Voretigene neparvovec (nome commerciale Luxturna) , una terapia genica in grado di ripristinare la visione nei bambini e negli adulti affetti da una distrofia della retina causata da mutazioni del gene Rpe65. L’EMA ha anche approvato due terapie Car-T per il trattamento di alcuni tipi di tumore del sangue, una terapia per il diabete nei bambini e due farmaci pediatrici per disturbi neurologici.

Per quanto riguarda le malattie rare, l’obiettivo è ovviamente quello di incoraggiare lo sviluppo e la commercializzazione di medicinali per i pazienti rari. Delle 84 approvazioni date nel 2018, 21 rientrano nella definizione di farmaco orfano. Degni di nota sono il farmaco velmanase alfa (nome commerciale Lamzede), la prima terapia enzimatica sostitutiva per i pazienti affetti da alfa-mannosidosi; vestronidasi alfa (nome commerciale Mepsevii) per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo VII; mexiltine hydrochloride (nome commerciale NaMuscla) per la miotonia non distrofica.

Alcuni medicinali molto attesi, cioè in grado di soddisfare bisogni insoddisfatti da troppo tempo, possono andare incontro a un percorso di approvazione accelerato. L’anno scorso questo è successo per 4 farmaci: patisiran e inotersen per l’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, emicizumab per la prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da emofilia, il primo anticorpo monoclonale per la prevenzione di attacchi di angioedema ricorrenti. Ci sono poi 3 farmaci approvati per circostanze eccezionali: questo consente ai pazienti l’accesso a farmaci che non possono essere approvati con una autorizzazione standard. Rucaparib (nome commerciale Rubraca), un medicinale per il trattamento del carcinoma ovarico o progressivo, ha invece ottenuto il consenso all’immissione in commercio condizionata, un’altra corsia preferenziale per permettere ai pazienti di utilizzare il farmaco al di là del processo di autorizzazione standard.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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