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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
8 days ago.

Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da questa rara patologia della coagulazione del sangue

Milano – Risultati positivi, in uno studio di Fase III, per il trattamento con caplacizumab negli adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una rara patologia della coagulazione: il farmaco è stato somministrato in aggiunta all'attuale standard di cura, che consiste in plasmaferesi quotidiana e immunosoppressione. I dati sono stati resi noti il 9 gennaio scorso in un articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine.

La aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha esito fatale. È caratterizzata dall'estesa formazione di coaguli nei piccoli vasi sanguigni di tutto il corpo, che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni diffusi agli organi, specialmente al cervello e al cuore. L'attuale trattamento consiste nello scambio plasmatico quotidiano, metodica in cui il plasma del paziente viene rimosso e sostituito con il plasma del donatore, assieme a immunosoppressione. Con i trattamenti attualmente disponibili, i pazienti continuano a essere a rischio di sviluppare eventi vascolari come ictus e infarto, nonché di veder recidivare la loro malattia.

Nello studio di Fase III HERCULES, caplacizumab ha dimostrato di ridurre significativamente il tempo di normalizzazione della conta piastrinica, vale a dire che i pazienti trattati con questo farmaco sono risultati essere maggiormente predisposti al raggiungimento di una conta piastrinica normale rispetto ai pazienti trattati con placebo. Il trattamento con caplacizumab è stato associato a una riduzione di morte per porpora trombotica trombocitopenica, di recidiva o di almeno un evento tromboembolico maggiore, rispetto a placebo. Durante il periodo complessivo dello studio, inoltre, i pazienti trattati con caplacizumab hanno riscontrato un numero significativamente più basso di recidive di aTTP rispetto al placebo.

La normalizzazione di tre marcatori di danno d'organo (lattato deidrogenasi, troponina cardiaca I e creatinina serica) si è verificata prima nei pazienti trattati con caplacizumab che in quelli trattati con placebo. I risultati hanno mostrato una riduzione clinicamente significativa dell'uso dello scambio plasmatico in pazienti trattati con caplacizumab rispetto al placebo, nonché di una permanenza più breve nell'unità di terapia intensiva e in ospedale. Il farmaco ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con quello finora riportato e in linea con il suo meccanismo d'azione, anche per quanto riguarda l'aumentato rischio di sanguinamento (gli eventi avversi correlati a tale rischio più frequentemente riportati sono stati epistassi e sanguinamento gengivale).

“La aTTP è una malattia pericolosa per la vita e le attuali opzioni di trattamento non fermano completamente l'estesa formazione di coaguli nei piccoli vasi sanguigni diffusi in tutto il corpo, lasciando i pazienti a rischio di morbilità significativa e morte precoce”, ha dichiarato Marie Scully, professore di Ematologia presso l'University College London Hospitals e autore principale dello studio HERCULES. “Questi risultati dimostrano che caplacizumab può potenzialmente rappresentare la risposta a un'importante esigenza medica insoddisfatta e aiutare chi deve affrontare le possibili conseguenze devastanti di questo disturbo della coagulazione”.

HERCULES è uno studio di Fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su caplacizumab in pazienti con TTP acquisita. Nello studio, 145 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a caplacizumab o placebo in concomitanza con lo scambio plasmatico e l'immunosoppressione. Allo studio hanno preso parte anche 5 centri italiani che hanno arruolato un totale di 10 pazienti: la Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore di Milano, il Policlinico “Agostino Gemelli” Università Cattolica Sacro Cuore di Roma, l'A.O.U. Vittorio Emanuele-Ferrarotto-Santo Bambino di Catania, l'Ospedale San Salvatore-Muraglia di Pesaro e l'Ospedale San Bortolo di Vicenza.

“Questo farmaco rappresenta il primo trattamento specifico per una patologia acuta che registra ancora un alto tasso di mortalità”, ha commentato Flora Peyvandi, direttore del Centro Emofilia e Trombosi della Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, nel suo ruolo di coordinatore dello studio in Italia. “Il valore di questi risultati e una pubblicazione così autorevole rappresentano un segnale di buon auspicio affinché il farmaco sia al più presto disponibile anche nel nostro Paese, e sono orgogliosa del ruolo di primo piano che l’Italia ha giocato nello sviluppo clinico di questa terapia che potrà fare davvero la differenza per i pazienti”.

Caplacizumab è un nano-anticorpo bivalente anti-vWF (fattore di Von Willebrand) che blocca l'interazione dei multimeri del vWF ad alto peso molecolare con le piastrine. Il farmaco, quindi, ha un effetto immediato sull'adesione piastrinica e sulla conseguente formazione e accumulo dei micro-coaguli che causano trombocitopenia grave, ischemia tissutale e disfunzione d'organo nella porpora trombotica trombocitopenica acquisita. Caplacizumab è stato sviluppato da Ablynx, società del Gruppo Sanofi.

Nell’agosto 2018, la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio di caplacizumab come trattamento degli adulti che hanno avuto un episodio di aTTP. Il farmaco rappresenta la prima terapia specificamente indicata per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica acquisita. La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accettato di effettuare una procedura di revisione prioritaria della domanda approvazione di caplacizumab come trattamento per pazienti di età pari o superiore a 18 anni che abbiano sviluppato un episodio di aTTP. La data prevista per la decisione della FDA è il 6 febbraio 2019.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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