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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. Share, care, cure. Gli European Reference Network per favorire la diagnosi precoce e accelerare i tempi di cura. #WorldSclerodermaDay #ScleroSmile #ERNeu pic.twitter.com/85pfG5gl8f
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. Serena Mingolla di @Fscleroderma presenta la campagna realizzata in occasione del #WorldSclerodermaDay . #Sclerosmile @APMARONLUS pic.twitter.com/Q4SQDxdE08
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. #WorldSclerodermaDay @Fscleroderma @paolabinetti :"La ricerca può fare della rarità una risorsa. È necessario che gli ERN diventino realmente funzionali, è fondamentale per la #sclerodermia come per tutte le #malattierare ." pic.twitter.com/7b7EzhNNzF
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OssMalattieRare Serata finale della III Edizione di #afiancodelcoraggio . Il premio @RocheItalia ha lo scopo di far conoscere bisogni e desideri di chi è affetto da #Emofilia , dando sostegno e valore a chi vive al loro fianco. pic.twitter.com/eOipuHrNEU
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. È questo il claim con cui il 29 giugno, per il 10° anno consecutivo, si celebrerà il #WorldSclerodermaDay promosso @Fscleroderma . In occasione di questa ricorrenza, domani a Roma, si terrà l’incontro dedicato alla patologia. pic.twitter.com/wtqxTSWtVE
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La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano al prodotto sperimentale REC 0559, di Recordati Rare Diseases, per il trattamento della cheratite neurotrofica, una rara malattia degenerativa della cornea causata da un danno del nervo trigemino, solitamente a seguito di chirurgia, neoplasia, aneurisma o trauma facciale. Nelle sue forme più severe, la cheratite neurotrofica colpisce meno di 1 persona su 10.000. La progressione della patologia può condurre a ulcere e perforazioni della cornea, con un drammatico impatto sulle capacità visive del paziente.

REC 0559 è un peptidomimetico del fattore di crescita nervoso (NGF, nerve growth factor) umano a basso peso molecolare attualmente in sviluppo da parte di Recordati. REC 0559 è frutto di un accordo di licenza siglato nel 2017 con MimeTech, società di sviluppo italiana fondata da ricercatori dell’Università di Firenze.

La designazione di farmaco orfano si applica ai farmaci studiati per il trattamento di malattie rare o condizioni mediche che colpiscono meno di 200.000 pazienti negli Stati Uniti, e che forniscono un significativo vantaggio terapeutico rispetto alle terapie già esistenti. La designazione conferisce l’opportunità di beneficiare di incentivi economici e di sviluppo come l’esclusiva commerciale per sette anni, previa approvazione dell’indicazione designata, assistenza della FDA nella fase di sviluppo clinico, esenzione dagli oneri di registrazioni dovuti alla FDA.

“La designazione di farmaci orfani è un risultato chiave nello sviluppo globale di REC 0559. Siamo molto lieti di ricevere la designazione da parte della FDA statunitense, che conferma il nostro continuo impegno” dichiarato Andrea Recordati, Amministratore Delegato. “Rappresenta inoltre, un altro passo significativo nello sviluppo della nostra attività dedicata alla cura di malattie per i quali non esistono trattamenti adeguati”.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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