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OssMalattieRare #Tumori del sangue, pubblicato in Gazzetta il regime di rimborsabilità per Zalmoxis®: bit.ly/2ofFgYb #OMARinforma
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OssMalattieRare Distrofia miotonica, per i pazienti italiani arriva la 'Carta per la vita': bit.ly/2sIUxW6 #OMARinforma #malattierare
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OssMalattieRare Deficit di lipasi acida lisosomiale, lo 'scoglio' della diagnosi: bit.ly/2BFQGMd #malattierare #OMARinforma
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OssMalattieRare 26 Febbraio 2018 a #Roma . Premiazione della V Edizione del Premio OMaR: bit.ly/2sERMVD #malattierare
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La biotech americana Bluebird Bio ha annunciato che entro il 2019 prevede di presentare, negli Stati Uniti e in Europa, la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci basati sugli approcci di terapia genica e immunoterapia anti-cancro. Già nel corso di quest’anno, la società è intenzionata a proporre la richiesta di approvazione di LentiGlobin, farmaco sperimentale per il trattamento della beta-talassemia in pazienti dipendenti da trasfusione.

Le domande di registrazione relative agli altri due candidati farmaci, Lenti-D per l’adrenoleucodistrofia cerebrale e bb2121 per il mieloma multiplo, sono invece previste per il 2019.

LentiGlobin ha ottenuto, dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), lo status di farmaco orfano sia per la beta-talassemia che per l’anemia falciforme, e ha ricevuto dalla FDA la designazione Fast-Track (per la valutazione rapida del farmaco) e quella di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy).

Lenti-D ha acquisito la denominazione di farmaco orfano per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale da entrambe le agenzie regolatorie, ed è attualmente oggetto di uno studio clinico internazionale di Fase II/III.

Negli Stati Uniti, Bluebird Bio sta conducendo anche uno studio di Fase Ib sull'impiego di bb2121 per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, indicazione per la quale il prodotto ha ricevuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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