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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
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La biotech americana Bluebird Bio ha annunciato che entro il 2019 prevede di presentare, negli Stati Uniti e in Europa, la domanda di registrazione per tre nuovi farmaci basati sugli approcci di terapia genica e immunoterapia anti-cancro. Già nel corso di quest’anno, la società è intenzionata a proporre la richiesta di approvazione di LentiGlobin, farmaco sperimentale per il trattamento della beta-talassemia in pazienti dipendenti da trasfusione.

Le domande di registrazione relative agli altri due candidati farmaci, Lenti-D per l’adrenoleucodistrofia cerebrale e bb2121 per il mieloma multiplo, sono invece previste per il 2019.

LentiGlobin ha ottenuto, dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), lo status di farmaco orfano sia per la beta-talassemia che per l’anemia falciforme, e ha ricevuto dalla FDA la designazione Fast-Track (per la valutazione rapida del farmaco) e quella di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy).

Lenti-D ha acquisito la denominazione di farmaco orfano per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale da entrambe le agenzie regolatorie, ed è attualmente oggetto di uno studio clinico internazionale di Fase II/III.

Negli Stati Uniti, Bluebird Bio sta conducendo anche uno studio di Fase Ib sull'impiego di bb2121 per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, indicazione per la quale il prodotto ha ricevuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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