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Il farmaco cenegermin, sviluppato da Dompé, è stato approvato dall'AIFA per il trattamento della cheratite neurotrofica, una rara malattia della cornea che può portare alla cecità

Milano – Quando un nuovo farmaco destinato a una malattia rara entra in commercio, si dice spesso che per i pazienti rappresenterà uno spiraglio di luce. Nel caso del collirio cenegermin, però, non si tratta di una metafora, perché permetterà davvero a migliaia di pazienti di non andare incontro alla cecità.

La molecola, sviluppata dall'azienda biofarmaceutica italiana Dompé e commercializzata col nome di Oxervate, ha ricevuto il via libera da parte dell'AIFA con la determinazione 62/2018, e la relativa pubblicazione, martedì scorso, nella Gazzetta Ufficiale. Il collirio è destinato al trattamento della cheratite neurotrofica moderata (difetto epiteliale persistente) o severa (ulcera corneale) negli adulti: si tratta del primo farmaco orfano biotecnologico al mondo autorizzato per questa indicazione.

La cheratite neurotrofica è una malattia oculare rara e debilitante che può portare alla perdita della vista e per cui non esistono, ad oggi, trattamenti soddisfacenti. “L'origine della cheratite neurotrofica è legata a un danno al nervo trigemino – uno dei nervi responsabili dell'integrità anatomica e funzionale dell'occhio – che può condurre alla perdita di sensibilità corneale”, ha spiegato Leonardo Mastropasqua, Direttore del Centro Nazionale di Alta Tecnologia in Oftalmologia, Università degli Studi “G. d'Annunzio” di Chieti-Pescara. “Nelle sue forme più gravi può portare a ulcere, necrosi asettica e perforazioni corneali, con conseguenze negative sulle capacità visive di chi ne soffre. Proprio in virtù della ridotta sensibilità corneale, spesso il paziente non presenta sintomi nelle fasi iniziali della malattia. Considerate la gravità della patologia e la mancanza di valide alternative, poter disporre di un'opzione terapeutica in grado di intervenire sulle lesioni corneali appare di grande importanza per la comunità degli oftalmologi e per i pazienti stessi”.

Alla base del cenegermin ci sono decenni di ricerca 'made in Italy': il farmaco, messo a punto presso il Polo di Ricerca e produzione Dompé dell'Aquila, è infatti la versione ricombinante del 'fattore di crescita nervoso' umano (NGF, nerve growth factor). La proteina, scoperta da Rita Levi Montalcini, Premio Nobel per la Medicina nel 1986, è naturalmente prodotta dal corpo umano ed è responsabile dello sviluppo, del mantenimento e della sopravvivenza delle cellule nervose. Somministrata in gocce oculari nei pazienti con cheratite neurotrofica, prevede di aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell'occhio e di riparare il danno della cornea. Il farmaco è prodotto grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto il gene che consente agli stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano.

Lo scorso 11 luglio il farmaco aveva ottenuto il parere positivo del Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Per i rischi legati alla patologia e per la mancanza di valide alternative terapeutiche, la valutazione del CHMP è avvenuta con una procedura accelerata, partita a novembre del 2016.

L'approvazione del farmaco si basava sui risultati di due studi clinici di fase II che hanno coinvolto 204 pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave. Entrambi gli studi hanno dimostrato che, dopo otto settimane, i pazienti trattati con cenegermin hanno raggiunto una completa guarigione corneale in un numero di casi maggiore rispetto a quelli trattati con placebo. Le reazioni avverse più comuni sono state dolore agli occhi, infiammazione oculare, aumento della lacrimazione, dolore alla palpebra e sensazione di corpo estraneo nell'occhio.

Dompé prosegue dunque la ricerca nell'ambito oftalmico, nella prospettiva di individuare un possibile trattamento non solo per la cheratite neurotrofica, ma anche per altre malattie dell'occhio, tra le quali la retinite pigmentosa e la sindrome dell'occhio secco. Per il suo innovativo meccanismo d'azione, infatti, il cenegermin potrà in futuro trovare spazio in patologie oculari anche gravi che possono condurre alla perdita della vista, come ad esempio il glaucoma, e forme di degenerazioni retiniche congenite, come la retinite.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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