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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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Se approvato, il farmaco diventerebbe il primo trattamento indicato per questo raro disturbo muscoloscheletrico, genetico, cronico e progressivo

Londra (REGNO UNITO) – Parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA per il farmaco burosumab (ex KRN23), destinato al trattamento del rachitismo ipofosfatemico legato all'X (o ipofosfatemia legata all'X, XLH). Il principio attivo è stato sviluppato dalla compagnia giapponese Kyowa Kirin in collaborazione con la californiana Ultragenyx. In Europa, burosumab è stato designato come farmaco orfano il 15 ottobre 2014, e giovedì scorso ha ottenuto la raccomandazione all'approvazione condizionata.

Questo tipo di approvazione viene concessa a un medicinale che risponda a un'esigenza medica insoddisfatta, quando il beneficio per la salute pubblica derivante dalla disponibilità immediata del farmaco supera il rischio inerente al fatto che siano ancora necessari dati clinici aggiuntivi, che l'azienda dovrà fornire in una fase successiva. L'opinione del CHMP andrà ora al vaglio della Commissione Europea per una decisione definitiva, che è prevista per il primo trimestre del 2018 e che si applicherà a tutti i 28 paesi dell'Unione Europea, più Norvegia, Islanda e Liechtenstein.

Il rachitismo ipofosfatemico legato all'X è un raro disturbo muscoloscheletrico, genetico, cronico e progressivo. Se approvato, burosumab (nome commerciale Crysvita) sarà disponibile come soluzione iniettabile (10 mg/ml, 20 mg/ml e 30 mg/ml) e diverrebbe la prima terapia indicata per il trattamento dell'XLH con evidenza radiografica di malattia ossea nei bambini di età superiore a 1 anno e negli adolescenti con scheletro in crescita.

Burosumab è un anticorpo monoclonale umano che si lega al 'fattore di crescita dei fibroblasti 23' (FGF23), inibendone l'attività. I benefici del farmaco sono la sua capacità di ridurre la perdita di fosfato dai reni, di migliorare le concentrazioni di fosforo nel siero e di attenuare la gravità del rachitismo, come mostrato nelle radiografie. Gli effetti indesiderati più comuni sono reazioni al sito di iniezione, mal di testa e dolore alle estremità.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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