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OssMalattieRare 16 nuove #malattierare scovate, 2 milioni di prestazioni e 320 trapianti. In crescita l'attività clinica e la produzione scientifica dell'Ospedale Pediatrico @bambinogesu . I numeri del bilancio sociale bit.ly/2NtQe6y pic.twitter.com/hxzXuFp1mQ
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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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Si tratta del primo trattamento ad essere approvato per la patologia in quasi 20 anni

Negli USA, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Endari (L-glutammina polvere per uso orale) per i pazienti di età maggiore di cinque anni affetti da anemia falciforme, un farmaco in grado di ridurre le complicanze gravi associate a questa patologia del sangue. Finora, solo un altro farmaco era stato approvato per i pazienti statunitensi che vivono con questa grave condizione debilitante. Negli USA, l'anemia falciforme colpisce circa 100.000 persone, che hanno un’aspettativa di vita compresa tra i 40 e i 60 anni.

Endari ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che garantisce incentivi per sostenere e incoraggiare lo sviluppo di terapie per le malattie rare. Lo sviluppo di questo medicinale, inoltre, è stato in parte sostenuto dall’Orphan Products Grants Program, tramite il quale l’FDA fornisce sovvenzioni per gli studi clinici sulla sicurezza e/o sull’efficacia dei prodotti per malattie o condizioni rare.

La sicurezza e l’efficacia del farmaco sono state verificate in uno studio randomizzato su pazienti di età compresa tra i 5 e i 58 anni, che avevano sperimentato, negli ultimi 12 mesi, due o più crisi. L’effetto del trattamento è stato valutato su un intervallo di 48 settimane. Rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo, in caso di crisi di anemia falciforme sono state necessarie meno visite ospedaliere per i soggetti trattati con Endari (mediana 3 vs mediana 4), per i quali sono diminuite anche le ospedalizzazioni (mediana 2 vs mediana 3) e la durata dei ricoveri (mediana 6,5 giorni vs mediana 11 giorni). Nei pazienti che hanno ricevuto Endari, inoltre, si sono registrati anche meno episodi di sindrome del torace acuto, una pericolosa complicanza dell'anemia falciforme (8,6% vs 23,1%).

Tra gli effetti indesiderati più comuni costipazione, nausea, mal di testa, dolore addominale, tosse, dolore alle estremità, dolore alla schiena e dolore toracico.

Per ulteriori informazioni clicca qui.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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