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Si tratta del primo trattamento ad essere approvato per la patologia in quasi 20 anni

Negli USA, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Endari (L-glutammina polvere per uso orale) per i pazienti di età maggiore di cinque anni affetti da anemia falciforme, un farmaco in grado di ridurre le complicanze gravi associate a questa patologia del sangue. Finora, solo un altro farmaco era stato approvato per i pazienti statunitensi che vivono con questa grave condizione debilitante. Negli USA, l'anemia falciforme colpisce circa 100.000 persone, che hanno un’aspettativa di vita compresa tra i 40 e i 60 anni.

Endari ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che garantisce incentivi per sostenere e incoraggiare lo sviluppo di terapie per le malattie rare. Lo sviluppo di questo medicinale, inoltre, è stato in parte sostenuto dall’Orphan Products Grants Program, tramite il quale l’FDA fornisce sovvenzioni per gli studi clinici sulla sicurezza e/o sull’efficacia dei prodotti per malattie o condizioni rare.

La sicurezza e l’efficacia del farmaco sono state verificate in uno studio randomizzato su pazienti di età compresa tra i 5 e i 58 anni, che avevano sperimentato, negli ultimi 12 mesi, due o più crisi. L’effetto del trattamento è stato valutato su un intervallo di 48 settimane. Rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo, in caso di crisi di anemia falciforme sono state necessarie meno visite ospedaliere per i soggetti trattati con Endari (mediana 3 vs mediana 4), per i quali sono diminuite anche le ospedalizzazioni (mediana 2 vs mediana 3) e la durata dei ricoveri (mediana 6,5 giorni vs mediana 11 giorni). Nei pazienti che hanno ricevuto Endari, inoltre, si sono registrati anche meno episodi di sindrome del torace acuto, una pericolosa complicanza dell'anemia falciforme (8,6% vs 23,1%).

Tra gli effetti indesiderati più comuni costipazione, nausea, mal di testa, dolore addominale, tosse, dolore alle estremità, dolore alla schiena e dolore toracico.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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