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Medaglia del Premio GalenoI vincitori sono Ocaliva® di Intercept Pharma, Praxbind® di Boehringer Ingelheim, Strimvelis® di GSK, Gardasil 9® di MSD e Gilenya® di Novartis. Menzione speciale a Zepatier® di MSD

Milano – Si è tenuta ieri, presso il Palazzo dei Giureconsulti, la cerimonia finale del prestigioso Premio Galeno Italia 2017.
Il Premio Galeno, assegnato in numerosi Paesi del mondo, è considerato alla stregua di un “Premio Nobel” in campo farmaceutico.
I 5 vincitori del Premio per l’Innovazione, riservato ai farmaci e diviso in  categorie, sono: Ocaliva® di Intercept Pharma (categoria “Farmaco di sintesi chimica”), Praxbind® di Boehringer Ingelheim (categoria “Farmaco biologico”), Strimvelis® di GSK (categoria “Farmaco orfano”), Gardasil 9® di MSD (categoria “Farmaco immunologico”) e Gilenya® di Novartis (categoria “Real World Evidence”). La giuria ha assegnato una menzione speciale a Zepatier® di MSD (categoria “Farmaco di sintesi chimica”).

Vincitori ex aequo del Premio per la Ricerca Clinica o Sperimentale, riservato a giovani ricercatori, sono i Dottori Matteo Di Minno (Dipartimento di Scienze Biomediche Avanzate - Università di Napoli "Federico II") e Irene Paterniti (Dipartimento di Scienze Chimiche, Biologiche, Farmaceutiche ed Ambientali - Università degli Studi di Messina).

La valutazione delle candidature al Premio Galeno è a cura di un Comitato Scientifico indipendente, presieduto dal Professor Pier Luigi Canonico, dell’Università degli Studi del Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”. Il comitato svolge il proprio lavoro a titolo gratuito.

Annunciando i risultati, il Professor Canonico ha commentato: "Ogni anno ci chiediamo se le candidature al Premio saranno superiori per qualità e numero a quelle delle edizioni precedenti. Quest'anno non siamo rimasti delusi; abbiamo ricevuto 60 candidature da parte di giovani ricercatori, inoltre ben 10 farmaci sono entrati nella rosa dei possibili vincitori finali."

“Sono onorato di aver fatto parte in passato della giuria del Premio Galeno. Esso rappresenta un’eccellenza italiana, e un esempio di processo valutativo basato sul rigore scientifico” - ha dichiarato Stefano Vella, Presidente dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) - “Ho potuto apprezzare l’assoluta indipendenza del processo di selezione dei farmaci più innovativi”. Il Professor Vella è stato membro del Comitato di valutazione del Premio Galeno fino al mese di aprile 2017, incarico che ha poi lasciato per ricoprire i suoi incarichi istituzionali.

“La prima edizione del Premio Galeno Italia si è svolta nel 1992, anno che coincide anche con la fondazione di Springer Italia. Per festeggiare questo 25° anniversario, abbiamo voluto istituire anche un Premio speciale riservato esclusivamente ai farmaci già vincitori in una delle precedenti edizioni italiane del Galeno. Il Premio speciale ha valutato la “Real World Evidence (RWE)”, ossia il complesso di studi post-approval in grado di confermare o ridefinire l’efficacia e la sicurezza di un farmaco nel contesto della normale pratica clinica” ha spiegato Alessandro Gallo, General Manager di Springer Healthcare Italia, la casa editrice scientifica che organizza l’edizione italiana del Premio.

I 5 farmaci premiati

Ocaliva®(Intercept Pharma)
Ocaliva® (acido obeticolico) è un innovativo acido biliare sintetico che, tramite agonismo per il recettore nucleare FXR, modula in modo originale la trascrizione di geni chiave nella omeostasi degli acidi biliari, della flogosi, della fibrogenesi e del metabolismo glicolipidico. Nei pazienti con colangite biliare primitiva (nota anche come cirrosi biliare primitiva, CBP) e risposta inadeguata a un altro medicinale, l’acido ursodesossicolico. Ocaliva riduce in modo rapido e duraturo i marcatori biochimici di attività della malattia, predittori dell’outcome della CBP, con un impatto positivo sulla prognosi del paziente.

Le motivazioni del Board Scientifico che ha assegnato il premio
“Il farmaco è molto innovativo sia dal punto di vista del meccanismo d’azione sia dal punto di vista terapeutico. Il meccanismo d’azione, diverso e complementare a quello dell’acido ursodesossicolico, consente all’acido obeticolico di modulare in maniera più diretta ed efficace i meccanismi molecolari e cellulari alla base della colangite biliare primitiva.”
“Le malattie biliari in generale sono sempre state orfane di farmaci veramente efficaci. A questo riguardo, la disponibilità dell’acido ursodesossicolico ha rappresentato un importante avanzamento, pur non consentendo una gestione terapeutica efficace della colangite biliare primitiva e di altre patologie correlate, per le quali l’acido obeticolico sembra invece rappresentare una risposta più attendibile e promettente”.

Praxbind® (Boehringer Ingelheim)
Praxbind® (idarucizumab) è un frammento di anticorpo in grado di neutralizzare l'effetto anticoagulante di dabigatran etexilato in modo specifico e completo. La terapia anticoagulante è un pilastro del trattamento per la prevenzione della trombosi, dell'ictus da fibrillazione atriale (AF) e della tromboembolia venosa. Tuttavia, i benefici della terapia anticoagulante sono associati ad un aumento del rischio di sanguinamento. Idarucizumab può bloccare l’attività anticoagulante immediatamente quando necessario, per esempio nel caso un paziente  in trattamento con dabigatran etexilato necessiti di un intervento di emergenza o nel caso di emorragia pericolosa. Idarucizumab è stato valutato come terapia rivoluzionaria ("breakthrough therapy").

Le motivazioni del Board Scientifico che ha assegnato il premio
“Il grado di originalità e innovazione di questa molecola è molto elevato . È il primo e attualmente l'unico farmaco in grado di neutralizzare specificamente una molecola anticoagulante orale, offrendo ai medici uno strumento terapeutico aggiuntivo ed estremamente mirato per i pazienti trattati con dabigatran etexilato. I dati clinici post-marketing di dabigatran etexilato hanno infatti evidenziato un rischio di sanguinamenti digestivi in pazienti trattati con questo farmaco”.
“Idarucizumab si rivela molto utile nei pazienti che necessitano di un intervento chirurgico urgente, e ha un impatto sulla sopravvivenza di una frazione di pazienti in terapia anticoagulante. I dati disponibili mostrano una buona tollerabilità, considerando che il suo impiego avviene in acuto”.

Strimvelis® (GSK)
Strimvelis® è la prima terapia genica ex vivo approvata in Europa. Strimvelis è commercializzato nell’Unione Europea come trattamento per l’immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), una malattia ultra-rara life-limiting. Strimvelis è realizzato utilizzando le stesse cellule staminali del paziente e costituisce una nuova opzione di trattamento per quei pazienti privi di un donatore compatibile. Strimvelis ha ottenuto dall’AIFA il riconoscimento del requisito di innovazione terapeutica; rappresenta il culmine di una ricerca durata oltre 20 anni ed è il frutto di una collaborazione tra GSK, Telethon e Ospedale San Raffaele.

Le motivazioni del Board Scientifico che ha assegnato il premio
“Strimvelis  costituisce un’esperienza di riferimento per tutte le future esperienze di terapia genica.
Aumenta in modo significativo la possibilità di trattare la ADA-SCID, patologia genetica rara molto severa, ad incidenza pediatrica. Per i pazienti privi di donatore compatibile le opzioni di trattamento sono limitate e gli outcome di sopravvivenza scarsi. Strimvelis rappresentauna nuova opzione di trattamento per questi pazienti ed evita il rischio di rigetto in quanto Strimvelis impiega le cellule del paziente stesso. Il dossier di candidatura, puntuale ed esaustivo, mantiene nel contenuto l’ansia e il rigore del ricercatore, la partecipazione alla ricerca dei familiari dei pazienti, l’impegno e la generosità dell’investitore e dell’industria.”

Gardasil 9® (MSD)
Gardasil 9 è l’unico vaccino contro 9 tipi di Papillomavirus umano, disponibile in Italia da febbraio 2017. Gardasil 9 nasce dall’esperienza del vaccino quadrivalente Gardasil e ne è il superamento: oltre ai 4 tipi HPV presenti in Gardasil, include altri 5 tipi oncogeni, con una copertura del 90% circa per i tumori HPV-correlati.  Gardasil 9 rappresenta, dunque, una straordinaria opportunità per la salute collettiva, in linea con gli obiettivi di sanità pubblica, per generazioni future libere dall’HPV.

Le motivazioni del Board Scientifico che ha assegnato il premio
“L’originalità e l’innovazione di Gardasil 9 risiedono nel fatto che ad oggi è il vaccino con la più ampia copertura, essendo 9-valente e quindi costituito dai 9 tipi di HPV che maggiormente determinano lesioni precancerose e tumori benigni e maligni.
L'innovazione del vaccino 9-valente, grazie alla sua efficacia e alla protezione offerta, molto più elevata rispetto allo standard vaccinale oggi disponibile, consentirà alle autorità sanitarie di proteggere le generazioni future di uomini e donne dalle infezioni da HPV, dalle lesioni precancerose e dai tumori correlati, che per alcune forme hanno una letalità elevata e sono altamente invalidanti. L’impatto per il singolo oltre che per la collettività sarà importante, in quanto eviterà il dramma della malattia oncologica e della sofferenza associata. Pertanto il vaccino Gardasil 9 potrebbe limitare non solo i costi socio-economici diretti quali quelli per le spese mediche, ma anche i costi indiretti, determinando un miglioramento della qualità della vita in entrambi i sessi. L’impatto sociale è elevato e gli studi clinici a supporto sono di elevata qualità.”

Gilenya® (Novartis)
Gilenya® (fingolimod) è una terapia modificante la malattia (DMT, disease-modifying therapy) da assumere per via orale una volta al giorno, approvata per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR). L’esperienza a lungo termine ha dimostrato che il trattamento con fingolimod è di facile gestione nella vita quotidiana e questo si riflette nel miglioramento degli esiti di malattia a lungo termine per le persone con SMR.

Le motivazioni del Board Scientifico che ha assegnato il premio
“Fingolimod ha rappresentato un progresso nel trattamento della malattia, influendo sulla qualità della vita e le potenzialità lavorative di molti pazienti.
Da quando è stato messo per la prima volta in commercio negli, nel 2010, l’evidenza che si è accumulata dall’uso nella pratica clinica (Real World Evidence) è estensiva. L’esposizione mondiale corrisponde ormai a 204.000 pazienti trattati.
Nel contesto di tale ampia casistica di pratica clinica reale con fingolimod, è stato generato un amplissimo numero di pubblicazioni, che hanno confermato nella pratica clinica il profilo di efficacia-e di sicurezza di fingolimod precedentemente emersi dagli studi registrativi.”

“Menzione speciale” per Zepatier® (MSD)
Il 3 febbraio 2017 Zepatier® (elbasvir / grazoprevir) è entrato nel panorama italiano dei farmaci per l’epatite C, con requisito di innovazione terapeutica, per il trattamento dei pazienti con HCV cronica di Gt 1 e 4. Il farmaco ha dimostrato elevata efficacia clinica nell’ambito di un robusto programma di studi su oltre 2300 persone con HCV, in cui sono stati inclusi anche pazienti difficili da trattare: con malattia renale di stadio avanzato, co-infezione HIV-HCV, malattie ematologiche ereditarie e tossicodipendenti in terapia sostitutiva con oppioidi.

Le motivazioni del Board Scientifico per la menzione speciale
"L’innovatività di Zepatier è legata al profilo farmacodinamico e farmacocinetico del farmaco, ed è in linea con l’intensa ricerca nel settore che ha portato negli ultimi anni all’introduzione dei nuovi antivirali ad azione diretta (DAA) in grado di determinare, con meccanismo sinergico e buona tollerabilità, la risoluzione dell’infezione in un numero sempre maggiore di pazienti HCV e di genotipi.
Il costo elevato dei DAA ha rappresentato un importante problema di sostenibilità per il SSN. Il profilo farmacologico globale di Zepatier, inclusa la ridotta durata della terapia, è stato considerato positivamente per il rapporto costo-efficacia, soprattutto se usato con priorità nei pazienti meno trattabili: quelli con malattia renale di stadio avanzato, co-infezione HIV-HCV, malattie ematologiche ereditarie e tossicodipendenti in terapia sostitutiva con oppioidi.
La possibilità di eradicazione dell’HCV migliora la qualità di vita di pazienti e care-givers e riduce anche il rischio di contagio, traducendosi in un beneficio a lungo termine anche a livello della società.
Nella fase di sviluppo clinico del farmaco hanno partecipato, come sperimentatori, diversi gruppi italiani."



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