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L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare la richiesta riguardante la commercializzazione (MAA) di KRN23, terapia farmacologica per il trattamento della Ipofosfatemia X-linked (XLH). La richiesta è stata depositata e accolta a fine 2016. Lo hanno annunciato Ultragenyx Pharmaceutical e Kyowa Kirin International, le quali avevano stretto un accordo di collaborazione e di licenza nell’agosto 2013 per sviluppare e commercializzare la molecola.

“Sulla base dei risultati positivi emersi da diversi studi su pazienti pediatrici e adulti con XLH, stiamo cercando di ottenere l’autorizzazione alla commercializzazione al fine di accelerare l’accesso dei pazienti a questa terapia”, ha dichiarato Emil D. Kakkis, MD, Ph.D., Chief Executive Officer e presidente di Ultragenyx.

KRN23 è un anticorpo ricombinante sperimentale monoclonale IgG1 umano diretto contro l’ormone fosfaturico FGF23 (fattore di crescita dei fibroblasti 23).
KRN23 è stato progettato per legarsi al FGF23 e, di conseguenza, inibirne l’eccessiva attività biologica. Bloccando l’eccesso di FGF23 nei pazienti con XLH e TIO, KRN23 aumenta il riassorbimento di fosfato del rene e aumenta la produzione di vitamina D, che migliora l’assorbimento intestinale di fosfato e di calcio.
Sono in corso degli studi di fase III su adulti e fase II e III in pazienti pediatrici con XLH.

KRN23, inoltre, è in fase di sviluppo per la osteomalacia neoplastica (TIO), una malattia caratterizzata da tumori in genere benigni che producono livelli eccessivi di FGF23 e che può portare a grave osteomalacia, fratture, dolori muscolari e ossei e debolezza muscolare.



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