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Approvato anche un test diagnostico per individuare i pazienti con la mutazione che risponde al farmaco

USA - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente approvato l'impiego del farmaco orfano rucaparib per il trattamento del tumore ovarico avanzato associato a mutazioni deleterie nei geni BRCA in donne che sono già state precedentemente sottoposte a due o più regimi chemioterapici. Rucaparib è un inibitore orale degli enzimi 'poli-(ADP-ribosio)-polimerasi' (PARP), ed è sviluppato e commercializzato da Clovis Oncology con il marchio Rubraca®.

Il cancro ovarico è uno dei tumori più difficili da rilevare e, di conseguenza, la maggior parte delle pazienti viene diagnosticata quando la malattia è in stadio avanzato. Inoltre, si stima che in circa il 15-20% dei casi, il tumore ovarico sia associato a mutazioni nel gene BRCA1 o BRCA2. I geni BRCA sono coinvolti nella riparazione del DNA danneggiato e normalmente lavorano per prevenire lo sviluppo di neoplasie. Al contrario, le loro mutazioni possono condurre all'insorgenza di alcuni tumori, come quello ovarico.

La funzione di rucaparib consiste nell'inibizione delle polimerasi PARP, enzimi che si occupano di individuare anomalie nei filamenti di DNA, innescando i processi cellulari preposti alla riparazione di questo tipo di danni. Bloccando l'attività delle PARP, il DNA che si trova all’interno delle cellule cancerose che contengono i geni BRCA mutati avrà meno probabilità di essere riparato, portando alla morte di queste cellule e all'eventuale rallentamento, o arresto, della crescita tumorale.

La FDA ha concesso a rucaparib l'approvazione accelerata sulla base dei dati favorevoli ottenuti dal farmaco in due distinti trial clinici in aperto e a braccio singolo, denominati Study 10 e ARIEL2, a cui hanno complessivamente partecipato 106 donne con tumore ovarico avanzato BRCA-mutato, tutte precedentemente trattate con due o più regimi chemioterapici. Il 54% delle pazienti sottoposte a terapia con rucaparib ha sperimentato una regressione totale o parziale del tumore della durata mediana di 9,2 mesi. Per quanto riguarda la sicurezza, gli effetti indesiderati correlati al farmaco più comunemente osservati comprendono nausea, affaticamento, vomito, anemia, dolore addominale, disgeusia, costipazione, inappetenza, diarrea, trombocitopenia e problemi di respirazione. Rucaparib è inoltre associato a gravi rischi, come la sindrome mielodisplastica (MDS), la leucemia mieloide acuta (AML) e i danni fetali.

In base al programma di approvazione accelerata, Clovis Oncology è obbligata a testare l'efficacia e la sicurezza del farmaco in ulteriori studi clinici di conferma. La società è già impegnata a condurre il trial ARIEL3, in cui è stata portata a termine l'iscrizione dei partecipanti, e ARIEL4, la cui fase di arruolamento ha da poco avuto inizio.

Insieme a rucaparib, la FDA ha approvato anche FoundationFocus CDX-BRCA, un test diagnostico in grado di rilevare la presenza di mutazioni dei geni BRCA nel tessuto tumorale delle pazienti con cancro ovarico. Il test è basato su tecniche di sequenziamento del DNA di nuova generazione (NGS, Next-Generation-Sequencing) ed è stato co-sviluppato da Clovis Oncology e Foundation Medicine.

“Il cancro ovarico ricorrente resta uno dei tumori più difficili da trattare e, per tanti anni, i progressi della medicina in questo settore sono stati limitati”, ha dichiarato uno dei più importanti ricercatori del programma di sperimentazione clinica ARIEL, il Professor Robert L. Coleman, dello University of Texas MD Anderson Cancer Center di Houston. “L'approvazione di rucaparib per il trattamento del carcinoma ovarico avanzato dimostra il valore del trattamento con inibitori PARP e rappresenta un importante passo avanti per le donne con diagnosi di tumore BRCA-mutato già sottoposte a due o più chemioterapie”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa della FDA.



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