USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente concesso la designazione di 'farmaco orfano' ad ALXN1210, una terapia in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH o EPN). La malattia rappresenta un disturbo ematico ultra-raro e potenzialmente fatale in cui l'attivazione incontrollata del sistema del complemento provoca un grave processo di emolisi, ossia di distruzione dei globuli rossi del sangue.

ALXN1210 è un innovativo anticorpo anti-C5 che, nel corso dei primi studi, ha dimostrato di poter indurre una rapida e sostenuta inibizione della 'frazione C5', una proteina che è parte integrante del sistema del complemento. Il farmaco è inoltre dotato di un'emivita di più di 30 giorni, un fattore che rende possibile allungare l'intervallo di tempo intercorrente tra le varie somministrazioni.

Attualmente, Alexion sta conducendo due diverse sperimentazioni cliniche sull'impiego del farmaco ALXN1210 per il trattamento di pazienti con EPN: uno studio 'dose-escalation' di Fase I/II e uno studio in aperto di Fase II. Entro quest'anno, la società prevede anche di iniziare il programma di sviluppo clinico di ALXN1210 come terapia per la cosiddetta sindrome emolitico uremica atipica (SEUa o aHUS), altra malattia rara dovuta alla patologica attivazione del sistema del complemento.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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