Ipofosfatemia

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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
About 15 hours ago.
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
1 day ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
1 day ago.
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
3 days ago.
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
6 days ago.

USA - Viamet Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a VT-1598, un trattamento sperimentale per la cosiddetta coccidioidomicosi, una forma d'infezione micotica conosciuta anche col nome di 'febbre della valle' (Valley Fever). VT-1598 è un inibitore orale dell'enzima 'lanosterol 14alfa-demetilasi' (CYP51). Nel corso di studi preclinici, il composto ha dimostrato un'elevata efficacia contro i patogeni fungini della specie Coccidioides, responsabili della febbre della valle.

La coccidioidomicosi è una malattia fortemente concentrata nel Sud degli Stati Uniti, dove le spore di Coccidioides immitis e C. posadasii vivono nel suolo. Nella maggior parte dei casi, la condizione può essere risolta mediante l'uso delle attuali terapie. Tuttavia, il 5-10% dei pazienti sviluppa una forma patologica più grave, caratterizzata dal rischio di una severa infezione cronica che si diffonde ai polmoni e ad altre parti del corpo. Le persone colpite da coccidioidomicosi cronica manifestano una serie di sintomi, più o meno intensi, simili a quelli dell'influenza, ossia febbre, tosse, dolore toracico e articolare, stanchezza, brividi, sudorazione notturna, mal di testa e rash. Nonostante le terapie esistenti, la morbilità e la mortalità della malattia rimangono significativamente alte.

Le prime sperimentazioni precliniche su VT-1598 dimostrano che, nel contrastare i funghi endemici della specie Coccidioides, il farmaco è più efficace del fluconazolo, l'attuale trattamento primario per la febbre della valle. Inoltre, VT-1598 sembra evidenziare alte potenzialità nel trattamento delle forme di coccidioidomicosi localizzate presso il sistema nervoso centrale, le più difficile da curare negli esseri umani.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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