Salve, mio padre è affetto da amiloidosi wild type. Quali cure sono disponibili oltre al tafamidis? Un paziente che non è in grado di acquistarlo cosa può fare per ottenere il rimborso dal SSN?

Davide

RISPONDE il Prof. Marco Canepa, Università degli Studi di Genova, Ospedale Policlinico San Martino IRCCS (Genova)

Al momento non sono disponibili cure che abbiano dimostrato di modificare significativamente la storia naturale della malattia. Tafamidis lo ha fatto per una popolazione specifica, di soggetti con età di circa 70 e seguiti per almeno 2 anni circa, ovvero senza eccessive comorbidità che compromettano la prognosi. A queste condizioni e in pazienti selezionati, è oggi possibile ottenere il farmaco per uso compassionevole presso i centri di riferimento, dato che attualmente non è approvato per questa indicazione. Il farmaco non può essere comprato da privati. In alternativa, sempre presso centri di riferimento, si può partecipare a studi clinici con altri farmaci specifici per la patologia. In sintesi, se ritenuto utile dal cardiologo di riferimento, vale la pena fare una valutazione per questo presso centri di riferimento.

Per saperne di più vai alla sezione AMILOIDOSI.

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