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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
About 40 minutes ago.
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
About 2 hours ago.
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
About 3 hours ago.
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
1 day ago.

TWI Pharmaceuticals ha annunciato che il farmaco AC-203 pro-dotto dalla sua consociata TWI Biotechnology ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'FDA per il trattamento dell'Epidermolisi Bollosa Simplex (EBS), a Taiwan.

AC-203 è la formulazione topica di una piccola molecola nota come AC-201, la quale ha dimostrato capacità nell'inibire la produzione e l'attività della caspasi-1, della citochina interleuchina-1 beta (IL-1) e dei recettori dell'IL-1beta. Il principio attivo di AC-201 è stato approvato per il trattamento di pazienti affetti da malattie reumatiche croniche in Francia e successivamente in altri Paesi dell'UE (come la Spagna e l'Italia a partire da metà 1990) e del Medio Oriente.

Consulta qui il comunicato stampa originale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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