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Elevati tassi di guarigione in quasi 800 pazienti con virus dell’epatite C (pazienti HCV con malattia epatica avanzata)

Gilead Sciences Inc. (Nasdaq: GILD) ha annunciato i risultati di diversi studi di Fase II e Fase III che hanno valutato gli utilizzi sperimentali di Harvoni® (ledipasvir 90 mg/sofosbuvir 400 mg) per il trattamento dell’infezione da virus dell’epatite cronica C (HCV) nei pazienti con opzioni terapeutiche limitate (o senza alcuna opzione), ivi inclusi i pazienti con cirrosi scompensata, i pazienti con HCV recidivante in seguito a un trapianto di fegato e i pazienti che hanno fallito un trattamento precedente con altri farmaci antivirali ad azione diretta. Tali dati saranno presentati questa settimana durante il 65° Congresso Annuale dell’American Association for the Study of Liver Diseases - Associazione Americana per lo Studio delle Malattie Epatiche - (The Liver Meeting 2014), che si tiene a Boston.

“I pazienti con epatite cronica C e malattia epatica avanzata sono tra i più difficili da curare e in genere hanno a disposizione opzioni terapeutiche limitate (o nessuna opzione)”, ha dichiarato Norbert Bischofberger, PhD, Vicepresidente esecutivo della divisione Research and Development e Chief Scientific Officer di Gilead Sciences. “I dati presentati questa settimana dimostrano che il farmaco fornisce elevati tassi di guarigione ai pazienti con malattia epatica avanzata, così come a quelli che hanno fallito un precedente trattamento con altri farmaci antivirali, ivi inclusi i regimi terapeutici basati su sofosbuvir”.

Ledipasvir/sofosbuvir è stato approvato dalla US Food and Drug Administration il 10 ottobre 20141 e da Health Canada il 16 ottobre 2014 con il nome commerciale di “Harvoni” ed è il primo regime basato sulla somministrazione di una singola compressa una volta al giorno per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C genotipo 1 negli adulti. Le domande regolatorie nell’Unione europea, in Giappone e in Svizzera sono attualmente in corso.

Malattia epatica avanzata

 

In un’analisi aggregata di studi di Fase II e Fase III (Oral # 82) condotti in aperto su oltre 500 pazienti infettati con HCV genotipo 1 e cirrosi compensata che hanno ricevuto ledipasvir/sofosbuvir da solo o con ribavirina (RBV) per 12 o 24 settimane, il 96% dei pazienti ha ottenuto una risposta virologica sostenuta (SVR12). I pazienti che ottengono una SVR12 sono considerati guariti dall’infezione da HCV.

Sono inoltre in corso di presentazione anche due analisi prospettiche derivate da uno studio in aperto di Fase II (GS-US-337-0123), che ha valutato pazienti con cirrosi scompensata e pazienti con HCV recidivante in seguito a trapianto di fegato. Nel primo sottogruppo (Oral # 239), 108 pazienti infettati con virus di genotipo 1 e 4 e cirrosi scompensata, inclusi quelli con insufficienza epatica moderata (classe B nel punteggio Child-Pugh-Turcotte [CPT]) e insufficienza epatica grave (CPT di classe C), hanno ricevuto ledipasvir/sofosbuvir più RBV per 12 o 24 settimane.3 In generale, i tassi di SVR12 sono stati dell’87% (n=45/52) nel braccio di 12 settimane e dell’89% (n=42/47) nel braccio di 24 settimane.

Il secondo sottogruppo (Oral # 8) ha valutato una terapia di 12 o 24 settimane con ledipasvir/sofosbuvir più RBV tra 223 pazienti con virus di genotipo 1 e 4 che avevano sviluppato HCV recidivante in seguito a un trapianto di fegato.4 Tra i pazienti non cirrotici i tassi di SVR12 sono stati del 96% (n=53/55)e del 98% (n=55/56) rispettivamente dopo 12 e 24 settimane di trattamento. Per i pazienti con cirrosi compensata i tassi di SVR12 sono stati del 96% in entrambi i bracci di 12 settimane (n=25/26) e di 24 settimane (n=24/25) di terapia. I tassi di SVR12 tra i pazienti con cirrosi scompensata sono stati dell’81% in entrambi i bracci di 12 settimane (n=25/31) e di 24 settimane (n=17/21) di terapia.   

Ritrattamento di pazienti che hanno fallito una terapia precedente

Lo studio GS-US-337-0121 (Late Breaker Oral # LB-6) ha valutato 155 pazienti con virus di genotipo 1 con cirrosi compensata che avevano fallito un precedente trattamento con interferone pegilato (PegIFN)/RBV e successivamente con PegIFN/RBV più un inibitore della proteasi. In questo studio i pazienti sono stati randomizzati (1:1) a ricevere ledipasvir/sofosbuvir più RBV per 12 settimane o solo ledipasvir/sofosbuvir per 24 settimane. Il 96% (n=74/77) dei pazienti trattati con ledipasvir/sofosbuvir più RBV per 12 settimane e il 97% (n =75/77) di quelli trattati con ledipasvir/sofosbuvir per 24 settimane hanno ottenuto una SVR12.5  

In un secondo studio (Oral # 235), 51 pazienti con virus di genotipo 1 che in precedenza avevano fallito regimi di trattamento con SOF/PegIFN/RBV, SOF/RBV o placebo/PegIFN/RBV hanno ricevuto ledipasvir/sofosbuvir più RBV per 12 settimane. Il 29% (n=15/51) era affetto da cirrosi.6 Il 98% (n=50/51) ha ottenuto una SVR12 dopo 12 settimane di trattamento con ledipasvir/sofosbuvir più RBV.  

Nel corso di tutti questi studi ledipasvir/sofosbuvir è stato ben tollerato e il suo profilo di sicurezza è stato generalmente paragonabile a quello osservato negli studi clinici con ledipasvir/sofosbuvir. Gli eventi avversi hanno incluso affaticamento, mal di testa, nausea e anemia, che era più comune tra i pazienti che assumevano RBV. Le anomalie di laboratorio di grado 3/4 sono state poco frequenti e hanno incluso riduzioni dei livelli di emoglobina, coerenti con l’anemia associata a RBV.   

La sicurezza e l’efficacia di ledipasvir/sofosbuvir non sono state stabilite per gli usi sperimentali descritti sopra.

Ulteriori informazioni su questi studi sono disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov.



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