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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : la @regionetoscana sarà la prima regione italiana ad estendere la procedura alle malattie da accumulo lisosomiale e alle immunodeficienze SCID bit.ly/2w9LID2 pic.twitter.com/1M5PkBsicq
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OssMalattieRare #FibrosiCistica : una partnership per lo sviluppo di una #terapiagenica di prima classe stipulata da @boehringer con @genemed , @ImperialInnova e @OxfordBioMedica . #GeneTherapy #CysticFibrosis bit.ly/2vNktPi pic.twitter.com/vNFbi2X2c8
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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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Recentemente l’AIFA- Agenzia Italiana del Farmaco- ha comunicato che l’uso terapeutico della combinazione interferon free di AbbVie ‘ABT-450/r-ombitasvir e dasabuvir’ sarà inizialmente rivolta agli individui con infezione da HCV sostenuta da genotipo 1, intolleranti o non eleggibili ad una terapia con interferone, che rientrino in una delle categorie di seguito definite:
•    Recidiva di epatite dopo trapianto di fegato;
•    Cirrosi compensata in assenza di significative comorbidità;

•    Malattia epatica cronica con fibrosi di grado METAVIR F3 in pazienti non responsivi a duplice terapia;
•    Epatite cronica con manifestazioni extra-epatiche HCV-correlate clinicamente rilevanti (es. sindrome crioglobulinemica sintomatica di grado moderato-severo o sindromi linfoproliferative), indipendentemente dal grado di fibrosi.

 

Leggi la notizia completa su Pharmastar.

Epatite C: AIFA comunica le categorie destinatarie della terapia interferon free di AbbVie
Recentemente l’AIFA- Agenzia Italiana del Farmaco- ha comunicato che l’uso terapeutico della combinazione interferon free di AbbVie ‘ABT-450/r-ombitasvir e dasabuvir’ sarà inizialmente rivolta agli individui con infezione da HCV sostenuta da genotipo 1, intolleranti o non eleggibili ad una terapia con interferone, che rientrino in una delle categorie di seguito definite:

•    Recidiva di epatite dopo trapianto di fegato;
•    Cirrosi compensata in assenza di significative comorbidità;
•    Malattia epatica cronica con fibrosi di grado METAVIR F3 in pazienti non responsivi a duplice terapia;
•    Epatite cronica con manifestazioni extra-epatiche HCV-correlate clinicamente rilevanti (es. sindrome crioglobulinemica sintomatica di grado moderato-severo o sindromi linfoproliferative), indipendentemente dal grado di fibrosi.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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