Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : la @regionetoscana sarà la prima regione italiana ad estendere la procedura alle malattie da accumulo lisosomiale e alle immunodeficienze SCID bit.ly/2w9LID2 pic.twitter.com/1M5PkBsicq
About 14 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #FibrosiCistica : una partnership per lo sviluppo di una #terapiagenica di prima classe stipulata da @boehringer con @genemed , @ImperialInnova e @OxfordBioMedica . #GeneTherapy #CysticFibrosis bit.ly/2vNktPi pic.twitter.com/vNFbi2X2c8
About 17 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
About 19 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
1 day ago.

Aifa- Agenzia Italiana del Farmaco- ha reso note le categorie di pazienti a cui sarà inizialmente rivolta la terapia interferon-free di Abbvie contro l'epatite C. Oltre a questa informazione, Aifa ha anche comunicato i nomi dei centri clinici in cui il programma potrà essere attivato. Come spiegato in una nota, l'obiettivo è di "Aumentare l'accesso alle terapie antiepatite C e accelerarlo”.
“Facendo seguito- si legge nella nota- a quanto già pubblicato circa l'uso terapeutico della combinazione interferon free ABT-450/r-ombitasvir e dasabuvir di AbbVie, comunica che questo sarà inizialmente previsto per pazienti con infezione da Hcv sostenuta da genotipo 1 intolleranti o non eleggibili ad una terapia con interferone" che però rientrino in precise categorie identificate.

E cioè: soggetti con "recidiva di epatite dopo trapianto di fegato; con cirrosi compensata in assenza di significative comorbidità; malattia epatica cronica con fibrosi di grado Metavir F3 in pazienti non responsivi a duplice terapia (PegIFN+RIBA); epatite cronica con manifestazioni extra-epatiche Hcv-correlate clinicamente rilevanti (es. sindrome crioglobulinemica sintomatica di grado moderato-severo o sindromi linfoproliferative), indipendentemente dal grado di fibrosi", elenca l'Aifa.

 

Per accelerare l'accesso alla terapia, l'Aifa ha individuato anche i centri clinici "omogeneamente distribuiti sul territorio nazionale, presso cui il programma potrà essere attivato".

Centri che "saranno contattati dalla direzione medica di AbbVie, per fornire istruzioni circa l'attivazione del processo di richiesta e approvazione del protocollo e della terapia interferon-free da parte dei comitati etici nell'ambito di questo programma di uso terapeutico".

Gli specialisti di queste strutture, spiega l'Aifa, "potranno procedere alla raccolta di più schede nominali da inviare, insieme alla documentazione amministrativa, al comitato etico competente, permettendo così un tempestivo processo deliberativo e, quindi, un rapido accesso dei pazienti alla terapia".

I farmaci, continua l'Agenzia, "saranno forniti secondo quanto previsto dal Dm 8 maggio 2003. Si ricorda che tale programma di uso terapeutico si aggiunge al programma di uso compassionevole su base nominale già attivato da parte di AbbVie. Questo accesso per uso nominale è aperto a tutti i pazienti, per le cui richieste di trattamento i centri non inclusi nella lista" stilata dall'Aifa, "potranno contattare la Direzione Medica di AbbVie".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni