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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. Share, care, cure. Gli European Reference Network per favorire la diagnosi precoce e accelerare i tempi di cura. #WorldSclerodermaDay #ScleroSmile #ERNeu pic.twitter.com/85pfG5gl8f
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. #WorldSclerodermaDay @Fscleroderma @paolabinetti :"La ricerca può fare della rarità una risorsa. È necessario che gli ERN diventino realmente funzionali, è fondamentale per la #sclerodermia come per tutte le #malattierare ." pic.twitter.com/7b7EzhNNzF
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OssMalattieRare Serata finale della III Edizione di #afiancodelcoraggio . Il premio @RocheItalia ha lo scopo di far conoscere bisogni e desideri di chi è affetto da #Emofilia , dando sostegno e valore a chi vive al loro fianco. pic.twitter.com/eOipuHrNEU
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OssMalattieRare#Sclerodermia , non mi prenderai il sorriso”. È questo il claim con cui il 29 giugno, per il 10° anno consecutivo, si celebrerà il #WorldSclerodermaDay promosso @Fscleroderma . In occasione di questa ricorrenza, domani a Roma, si terrà l’incontro dedicato alla patologia. pic.twitter.com/wtqxTSWtVE
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OssMalattieRare In arrivo un nuovo farmaco per la #porfiria epatica acuta. Con il dr. Luca Barbieri dell' @IREISGufficiale , centro di riferimento della @RegioneLazio per queste patologie, abbiamo parlato di sintomi, diagnosi e opzioni terapeutiche. #Porphyrias bit.ly/31XNhTw
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Foster City, California (USA) – Gilead Sciences, Inc. ha annunciato nei giorni scorsi che la domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) presentata dall’azienda per il regime sperimentale con somministrazione una volta al giorno in singola compressa di sofosbuvir 400 mg, velpatasvir 100 mg e voxilaprevir 100 mg (SOF/VEL/VOX) per il trattamento di pazienti con infezione da virus dell’epatite C cronica (HCV) è stata integralmente validata ed è ora in fase di valutazione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).

“I trattamenti antivirali ad azione diretta hanno trasformato la nostra capacità di trattare l’epatite C; tuttavia, per alcuni pazienti – per i quali non è stato possibile ottenere una cura con questi regimi – sono ancora necessarie terapie efficaci e ben tollerate”, ha dichiarato Norbert Bischofberger, PhD. Vice Presidente esecutivo della divisione Research and Development e Chief Scientific Officer di Gilead. “L’inoltro di questa domanda [di AIC] riflette il nostro continuo impegno a fornire opzioni terapeutiche per questa malattia potenzialmente fatale al maggior numero possibile di pazienti, inclusi quelli che hanno fallito una precedente terapia con antivirali ad azione diretta, in Europa come nel resto del mondo”.
 
La domanda di AIC per SOF/VEL/VOX è supportata da dati provenienti da due studi di Fase III (POLARIS-1 e POLARIS-4), che hanno valutato per 12 settimane la combinazione a dose fissa in pazienti che avevano già ricevuto antivirali ad azione diretta e che erano affetti da epatite C di genotipo 1-6, compresi quelli che avevano fallito un precedente trattamento con un regime contenente un inibitore dell’NS5A.1,2 Nel corso di entrambi gli studi, il 97% dei pazienti trattati con SOF/VEL/VOX (n = 430/445) ha raggiunto l’endpoint primario di efficacia, cioè la SVR12.1,2 La domanda di AIC include anche i dati di due ulteriori studi di Fase III (POLARIS-2 e POLARIS-3), che hanno valutato per 8 settimane la combinazione SOF/VEL/VOX in 611 pazienti naïve ai DAA con genotipo 1-6.3,4 Nello studio POLARIS-3, il 96% dei pazienti con infezione di genotipo 3 e con cirrosi trattati con SOF/VEL/VOX (n = 106/110) ha raggiunto l’endpoint primario di efficacia, cioè la SVR12.4 Gli eventi avversi più comuni tra i pazienti che avevano ricevuto SOF/VEL/VOX sono stati mal di testa, stanchezza, diarrea e nausea.1,2,3,4
 
La combinazione SOF/VEL/VOX per il trattamento dell’HCV sarà riesaminata dall’EMA nell’ambito della procedura di autorizzazione centralizzata per tutti i 28 Stati membri dell’Unione europea, più Norvegia e Islanda. La revisione seguirà una procedura accelerata, riservata ai medicinali che si prevede saranno di grande interesse per la salute pubblica. L’8 dicembre 2016 Gilead ha inoltre presentato alla US Food and Drug Administration (FDA) una NDA (New Drug Application, domanda di registrazione per un nuovo farmaco) per SOF/VEL/VOX. SOF/VEL/VOX è un prodotto sperimentale, la sicurezza ed efficacia del quale non sono ancora state stabilite.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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