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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
About 15 hours ago.
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
About 16 hours ago.
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OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
1 day ago.
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OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
1 day ago.
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OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

Usa - Alexion Pharmaceuticals, Inc.  ha annunciato  la presentazione dei nuovi dati che dimostrano i benefici a lungo termine di Soliris ® (eculizumab) in pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una malattia del sangue rara e gravemente debilitante.
I nuovi dati sono stati presentati alla 54esima riunione annuale della American Society of Hematology di Atlanta e hanno confermato la sicurezza a lungo termine e l’efficacia della terapia con Soliris ®, dimostrandone l’impatto positivo sulla qualità della vita dei pazienti.


I dati di un registro internazionale EPN hanno dimostrato che Soliris ® ha ridotto significativamente il rischio di tromboembolia (TE). I ricercatori hanno riferito che il trattamento a lungo termine ha portato ad un miglioramento della sopravvivenza rispetto ai controlli storici, e una significativa riduzione nell'incidenza di trombosi. I ricercatori hanno riportato anche i dati sugli effetti della sospensione della terapia anticoagulante: l’indipendenza trasfusionale è stata osservata nella maggior parte dei pazienti, e il numero di unità trasfuse era significativamente ridotta in pazienti che ricevono ancora trasfusioni. I risultati hanno anche confermato la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di Soliris come trattamento continuo.

Le informazioni dettagliate sui dati presentati da Alexion sono disponibili a questo link.

Ricordiamo che recentemente l’azienda ha deciso di portare in Italia tutti i servizi alla produzione grazie agli accordi tra Alexion Pharma International Sarl e Patheon Inc.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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