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OssMalattieRare Cos'è uno studio clinico e quali sono le condizioni perché un farmaco sperimentale entri in commercio? Il Webinar sulla Malattia di #Huntington organizzato da @LirhOnlus Online lunedì 21 ottobre Ore 17:00 Scopri come partecipare! bit.ly/2oUp5CV pic.twitter.com/43YvOaOPr9
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OssMalattieRare #Amiloidosi hTTR: come distinguerla dalle altre malattie neurologiche? Un simposio organizzato da @akceatx ha fatto il punto sulla patologia e sul nuovo trattamento. bit.ly/2qpxC1d
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OssMalattieRare #EpatiteC : secondo i dati di @Aifa_ufficiale sono 193.815 i trattamenti effettuati e tra i 60 e i 120mila i pazienti ancora da trattare. Le persone stimate con virus, ignare della propria condizione invece, sono oltre 250mila. bit.ly/2oRCDiD
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OssMalattieRare Nasce in Italia la prima Associazione dedicata ai pazienti con #Bronchiectasie polmonari. Promuoverà la conoscenza di una condizione clinica sottovalutata, spesso associata a #malattierare come fibrosi cistica o malattia polmonare NTM. bit.ly/2pqL18Q @AlibertiStefano pic.twitter.com/TCT4fUt3ul
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Uno, il Bax 499, sottocutaneo, dovrebbe  ridurre la frequenza delle infusioni. Il secondo,  per la malattia di Von Willebrand, non contiene plasma derivati

Nel corso della 23esima edizione del Congresso della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH) in corso a Kyoto (Giappone), Baxter International Inc. ha presentato dati su un nuovo farmaco (BAX 499) a somministrazione sottocutanea per la cura dell’emofilia. “BAX 499 – si legge in una nota dell’azienda -  è un prodotto in fase iniziale di sviluppo clinico, altamente innovativo, sia come via di somministrazione (sottocutaneo), sia come approccio alla terapia. L’obiettivo di BAX 499 è di rallentare il fisiologico processo di decadimento del Fattore VIII/IX circolante nel paziente emofilico riducendo quindi la frequenza delle infusioni (ad oggi per via endovenosa) dei concentrati dei fattori carenti per la cura dell’emofilia di tipo A e B”

“Questi dati ci incoraggiano a perseguire con maggiore convinzione questa nuova via di sviluppo per innovativi approcci terapeutici per i disordini della coagulazione del sangue –  dichiara nella stessa nota il Dr. Hartmut Ehrlich, Vice presidente Baxter Global del dipartimento medico, ricerca e sviluppo di Baxter BioScience Global.    
Nell’ambito del Congresso i ricercatori della Baxter hanno presentato anche i dati riguardanti l’unico Fattore di Von Willebrand, attualmente in sviluppo clinico, prodotto con la tecnologia da DNA ricombinante (rVWF)    
”A differenza degli attuali trattamenti disponibili per questa malattia – si legge ancora -  tutti derivati dal plasma umano, il prodotto oggetto della ricerca Baxter non contiene alcun additivo plasma-derivato. Lo studio di fase I, che ha coinvolto 32 pazienti ed ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico del rVWF versus il fattore di Von Willebrand plasma derivato, ha ampiamente confermato il profilo di sicurezza e di efficacia del nuovo prodotto ricombinante in fase di sviluppo. È stato anche annunciato l’avvio di uno studio più ampio di fase III entro la fine del 2011".



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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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