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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
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OssMalattieRare 91 storie di cura dell’ #epilessia con al centro le esperienze delle persone e dei loro familiari. Il progetto “ERE – gli Epilettologi Raccontano le Epilessie”, realizzato da Fondazione @ISTUD_IT con patrocinio della Fondazione #LICE bit.ly/31AlFDR pic.twitter.com/Tdb3Ol68wv
1 day ago.
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OssMalattieRare Arriva dalla @regioneFVGit la proposta di Legge nazionale sulla #Fibromialgia già trasmessa alla Camera dei deputati. bit.ly/2MP88VJ pic.twitter.com/Vov985YqdS
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
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OssMalattieRare Più tempo per la terapia salvavita in caso di #Ictus cerebrale. La notizia arriva dal recente congresso @ESOstroke bit.ly/2F7MeH6 pic.twitter.com/zlPbqkVTPH
2 days ago.

Uno, il Bax 499, sottocutaneo, dovrebbe  ridurre la frequenza delle infusioni. Il secondo,  per la malattia di Von Willebrand, non contiene plasma derivati

Nel corso della 23esima edizione del Congresso della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH) in corso a Kyoto (Giappone), Baxter International Inc. ha presentato dati su un nuovo farmaco (BAX 499) a somministrazione sottocutanea per la cura dell’emofilia. “BAX 499 – si legge in una nota dell’azienda -  è un prodotto in fase iniziale di sviluppo clinico, altamente innovativo, sia come via di somministrazione (sottocutaneo), sia come approccio alla terapia. L’obiettivo di BAX 499 è di rallentare il fisiologico processo di decadimento del Fattore VIII/IX circolante nel paziente emofilico riducendo quindi la frequenza delle infusioni (ad oggi per via endovenosa) dei concentrati dei fattori carenti per la cura dell’emofilia di tipo A e B”

“Questi dati ci incoraggiano a perseguire con maggiore convinzione questa nuova via di sviluppo per innovativi approcci terapeutici per i disordini della coagulazione del sangue –  dichiara nella stessa nota il Dr. Hartmut Ehrlich, Vice presidente Baxter Global del dipartimento medico, ricerca e sviluppo di Baxter BioScience Global.    
Nell’ambito del Congresso i ricercatori della Baxter hanno presentato anche i dati riguardanti l’unico Fattore di Von Willebrand, attualmente in sviluppo clinico, prodotto con la tecnologia da DNA ricombinante (rVWF)    
”A differenza degli attuali trattamenti disponibili per questa malattia – si legge ancora -  tutti derivati dal plasma umano, il prodotto oggetto della ricerca Baxter non contiene alcun additivo plasma-derivato. Lo studio di fase I, che ha coinvolto 32 pazienti ed ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico del rVWF versus il fattore di Von Willebrand plasma derivato, ha ampiamente confermato il profilo di sicurezza e di efficacia del nuovo prodotto ricombinante in fase di sviluppo. È stato anche annunciato l’avvio di uno studio più ampio di fase III entro la fine del 2011".



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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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