Al farmaco, prodotto da Bayer, è stato appena concesso lo status orfano in UE

Per le persone affette da Emofilia A, oltre 3.000 nel nostro paese e circa 30.000 nei paesi dell’Unione Europea, è appena arrivata una notizia interessante: lo scorso 23 febbraio, infatti, l’EMA ha concesso lo status di farmaco orfano ad un nuovo fattore VIII prodotto con la tecnica del DNA ricombinante. Questo nuovo fattore, messo a punto dal Bayer Schering Pharma, ha la particolarità di essere prodotto con la particolare tecnica della pegilazione. Significa che una sostanza chimica chiamata 'polietilenglicole' è stata attaccata al fattore VIII. Questo dovrebbe consentire di ridurre il tasso a cui la sostanza viene eliminata dal corpo, permettendo un’assunzione meno frequente del farmaco.

Se ciò fosse verificato dalla sperimentazione sull’uomo sarebbe un grande passo avanti per le persone affette da questa malattia che non raramente si espongono a complicanze per un’adesione non proprio ottimale alla terapia che, allo stato attuale, consiste soprattutto in farmaci da iniettare. Al di là di questa significativa particolarità, che potrebbe avere un grande impatto sulla qualità della vita dei pazienti, questo nuovo fattore ottavo sostitutivo della coagulazione agisce come quelli già noti e di provata efficacia.  Il farmaco va cioè a supplire al deficit della specifica proteina nel sangue dei malati rendendo il paziente meno soggetto alle emorragie che, oltre a mettere in pericolo la vita, come ad esempio nel caso di emoraggie cerebrali, possono con il passare del tempo e il ripetersi, dare luogo a tutta una serie di patologie, in particolare a livello delle articolazioni, anche gravemente invalidanti e limitanti delle normali attività.
Oltre a ciò ha anche il vantaggio di non appartenere alla categoria degli emoderivati che, per quanti controlli possano essere fatti, presentano sempre un minimo di rischio di trasmettere infezioni presenti nel sangue umano.
Anche per questo fattore sostitutivo è prevista l’iniezione in vena. Non si tratta dunque di un farmaco di tipo orale, una tipologia sui quali si stanno conducendo molte ricerche, ma che non è ancora in grado di sostituire i farmacii iniettabili. Sul farmaco sono stati fatti molti studi preclinici ma non sono stati ancora avviati dei trial: questi ultimi dovranno essere avviati e ne sarà data tempestiva notizia.

Clicca qui per accedere alla comunicazione ufficiale dell'EMA


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