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4 days ago.

Lo ha annunciato Bayer al Congresso Mondiale sull’Emofilia (WFH), appena conclusosi a Parigi

Bayer HealthCare ha annunciato che octocog alfa (Kogenate) è risultato ben tollerato ed efficace nel ridurre la frequenza di sanguinamenti in pazienti adulti affetti da Emofilia A grave in profilassi secondaria rispetto a quelli trattati a domanda.
Questi dati sono stati recentemente presentati durante il 50° Congresso Mondiale di Emofilia (WFH) che si è svolto a Parigi dall’8 al 12 luglio. “I Pazienti in profilassi hanno mostrato una significativa riduzione del numero di eventi emorragici rispetto ai pazienti a domanda” ha detto Marilyn Manco-Johnson, M.D., Principal Investigator dello studio e Direttore del Centro di Emofilia e Trombosi “Mountain States” e del Health Sciences Center dell’Università del Colorado a Denver.  “I sanguinamenti avvenuti nei pazienti in terapia di profilassi sono risultati essere per lo più di entità lieve o moderata. Questa evidenza scientifica è molto importante per orientare gli specialisti nella scelta di un regime terapeutico adeguato per i propri pazienti.”

Lo studio SPINART, che è ancora in corso, ha lo scopo di valutare l’effetto della profilassi secondaria con Kogenate Bayer, sulla frequenza di sanguinamenti e sul danno articolare rispetto al trattamento a domanda, in pazienti adulti affetti da Emofilia A grave.

84 pazienti sono stati randomizzati e assegnati o al gruppo in trattamento di profilassi (25 IU/kg 3 volte alla settimana ) o al gruppo in trattamento a domanda, e saranno seguiti per un periodo di follow up di 3 anni.
Già dopo un periodo di follow up di 19 mesi, i risultati ottenuti hanno mostrato una riduzione significativa del numero totale di eventi per anno con il regime in profilassi rispetto a quello a domanda (mediana, 0.0 vs. 27.9 rispettivamente, p < 0.0001; nessun sanguinamento  è stato registrato nel 52 per cento dei pazienti in profilassi).  I risultati hanno inoltre mostrato un numero significativamente inferiore di sanguinamenti articolari nel gruppo in profilassi rispetto a quello a domanda (mediana, 0.0 vs. 21.2; nessun sanguinamento nel 62 per cento dei pazienti in profilassi).  La maggioranza dei sanguinamenti è stato di entità lieve (44 per cento) o moderata (36 per cento), mentre nei pazienti a domanda i sanguinamenti sono stati di entità moderata (58 per cento) o grave (19 per cento). Gli eventi avversi osservati nello studio erano in linea con quanto riportato in scheda tecnica e non c’è stato alcun sviluppo di inibitore.

La profilassi e l’utilizzo regolare di concentrati della coagulazione sono in grado di prevenire i sanguinamenti e ridurre il danno articolare .
Per profilassi primaria si intende il trattamento iniziato in età precoce o dopo il primo  emartro e prima dei 2 anni di età, mentre per profilassi secondaria si intende  il trattamento iniziato dopo alcuni episodi emorragici e comunque dopo i 2 anni di età.

Per ulteriori informazioni potete consultare www.bayer.it

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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