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OssMalattieRare Si riducono i tempi per un'eventuale approvazione della terapia genica per il trattamento della #leucodistrofia metacromatica bit.ly/34s402b
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OssMalattieRare “LavoRARE”, l’associazione di volontariato al servizio dei malati rari. bit.ly/34qjNi3
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Biogen Idec e Swedish Orphan Biovitrum hanno annunciato l'inizio di due studi clinici pediatrici globali sulle proteine ad azione prolungata delle società, rFVIIIFc (recombinant Factor VIII Fc fusion protein, proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII connesso al dominio Fc) e rFIXFc (recombinant Factor IX Fc fusion protein, proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX connesso al dominio Fc) per i pazienti affetti da emofilia A e B. rFVIIIFc e rFIXFc sono fattori di coagulazione ricombinanti sviluppati grazie all'innovativa tecnologia monomerica di fusione Fc proprietaria di Biogen Idec e basata su un meccanismo naturale che ricicla le proteine rFVIIIFc e rFIXFc nella circolazione corporea. Biogen Idec e Sobi stanno studiando questa tecnologia per verificare se è in grado di estendere l'emivita e di prolungare la durata delle proteine nel corpo rispetto ai prodotti disponibili in commercio.

"I bambini emofiliaci necessitano di prodotti ad azione prolungata che estendono la protezione dalle emorragie e riducono la frequenza delle iniezioni intravenose", ha dichiarato Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vicepresidente senior di Global Medical Affairs e direttore sanitario della divisione terapeutica per la cura dell'emofilia di Biogen Idec. "Gli studi clinici pediatrici rappresentano un complemento importante degli studi in corso sui pazienti adulti e costituiscono un'ulteriore prova del nostro impegno verso lo sviluppo di nuove cure dedicate alla comunità dei malati di emofilia".

"Con questi studi estendiamo lo sviluppo clinico di rFVIIIFc e di rFIXFc per rivolgerci a una più ampia popolazione di pazienti, inclusi i bimbi emofiliaci", ha dichiarato An van Es-Johansson, M.D., responsabile dello sviluppo clinico presso Sobi. "L'avvio di questi studi rappresenta una pietra miliare importante per il nostro programma di sviluppo clinico e supporta la nostra strategia di registrazione globale per i prodotti".

Questi studi clinici multicentrici e in aperto sono stati creati per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di rFVIIIFc e rFIXFc nei bambini già trattati per gravi forme di emofilia di tipo A o B e di età inferiore ai 12 anni. Il primo paziente ha già ricevuto la prima dose di trattamento nello studio pediatrico su rFIXFc. Attualmente è in corso il reclutamento di pazienti per lo studio pediatrico rFVIIIFc. Gli studi globali di registrazione su rFVIIIFc e rFIXFc sono effettuati su pazienti precedentemente trattati, affetti da forme gravi di emofilia di tipo A o B e di età pari o superiore ai 12 anni, con lettura dei dati prevista nella seconda metà dell'anno.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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