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OssMalattieRare Pochi giorni al #Thalathon , l'hackaton dedicato alla #Talassemia . Tra le sfide dei partecipanti, quella sulle gestione della patologia. Abbiamo parlato di questo tema con la dott.ssa Valeria Maria Pinto. 24 - 25 gennaio Roncade (TV) bit.ly/2TFcIb3 pic.twitter.com/3Gn1jelomM
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OssMalattieRare La mancanza di una cura rende inutile lo screening prenatale per il #Citomegalovirus ? Uno studio sostiene di no. Ne abbiamo parlato con la prof.ssa Lazzarotto parte del gruppo di esperti internazionali che ha pubblicato la ricerca. bit.ly/3au1T1i
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OssMalattieRare La Germania prima in Ue ad approvare la #terapiagenica per la #betatalassemia . Il trattamento offre ai pazienti la possibilità di diventare indipendenti dalle trasfusioni, una condizione che ci si aspetta sia mantenuta per tutta la vita. bit.ly/2RagyXR
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OssMalattieRare Grazie ad un lavoro di squadra tra specialisti del @bambinogesu e dell’Ospedale di Circolo di Varese, sono state scoperte due rarissime malattie genetiche in tre bambini italiani. bit.ly/2uUhTJG
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OssMalattieRare La diagnosi di #SMA è un momento delicato. Simona Spinoglio, coordinatrice del numero verde di @FamiglieSMA , racconta l’importanza di una presa in carico globale. Guarda l’intervista! bit.ly/2TDZ7kn #GiochiamodiAnticipo #ScreeningNeonatale pic.twitter.com/UgarBVewWJ
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Iniziato oggi l’arruolamento dei pazienti per il trial internazionale

Berlino, 9 Luglio, 2012 – Bayer HealthCare oggi ha comunicato di aver iniziato l’arruolamento dei pazienti in uno studio internazionale di Fase III con lo scopo di valutare  la molecola BAY94-9027 per il trattamento dell’Emofilia A.
Attraverso lo studio PROTECT VIII (PROphylaxis in hemophilia  patienTs via directly pEgylated long-aCTing rFVIII) verrà studiato se la molecola BAY94-9027, un Fattore VIII ricombinante umano,  possa prolungare il tempo di protezione da sanguinamenti riducendo il numero di infusioni nel trattamento in profilassi, oltre alla efficacia in caso di trattamento di episodi acuti di sanguinamento.

La molecola BAY94-9027 è stata progettata per garantire una maggiore emivita del Fattore VIII circolante conservandone completamente l’attività biologica attraverso l’espressione di una singola cisteina sulla sua superficie che funge da sito di attacco per il polimero PEG (Polietilenglicole).

“Bayer vanta più di 20 anni di ricerca ed esperienza clinica in emofilia e continua ad investire in strade sempre più innovative per migliorare la cura dei pazienti come ad esempio lo sviluppo della nuova molecola BAY94-9027,”  ha dichiarato Kemal Malik, MD, Membro dell’Executive Committee di Bayer HealthCare Executive Committee e Capo del Global Development.  “Un Fattore VIII a lunga durata d’azione può rappresentare un significativo beneficio a lungo termine e un indubbio miglioramente nella qualità di vita dei pazienti affetti da Emofilia A.”

Info sullo studio di Fase III
PROTECT VIII è uno studio multicentrico, internazionale, parzialmente randomizzato, aperto, che ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza della molecola BAY94-9027 con differente frequenza di dosaggio sia nel trattamento in profilassi che in quello a domanda in adulti e adolescenti affetti da emofilia A grave. Lo studio prevede un arruolamento a livello mondiale di circa 120-140 soggetti precedentemente trattati (PTP).  

Info sull’Emofilia A
L’Emofilia A , anche conosciuta come deficit di Fattore VIII o emofilia classica, è una malattia genetica ereditaria dovuta alla totale o parziale mancanza del Fattore VIII della coagulazione, proteina normalmente presente nel sangue. L’Emofilia A è caratterizzata da sanguinamenti spontanei o di origine traumatica che possono interessare muscoli, articolazioni o organi interni.

Maggiori informazioni sono disponibili all’indirizzo www.bayerhealthcare.com.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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