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OssMalattieRare CONVEGNO Una rete di alleanze per essere meno rari - Dalla famiglia al cinema, dall’informazione alle Istituzioni: tanti i nodi che formano una rete. Martedì 4 febbraio 2020 9:30-13:00 Sala Zuccari, Palazzo Giustiniani - Roma bit.ly/2NQUqzC pic.twitter.com/ztYahHHccY
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OssMalattieRare “A scuola di inclusione: giocando si impara” L’iniziativa di @UILDMnazionale per sensibilizzare sul tema della disabilità 17 amministrazioni comunali e altrettanti istituti scolastici, per oltre 1200 studenti. bit.ly/2RlrceH
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OssMalattieRare Due Terzi delle #malattierare colpiscono i bambini; L’85-90% di queste patologie ha un’origine genetica; Circa il 30% dei malati rari non ha una diagnosi. L’importante collaborazione tra i genetisti di Varese e quelli del @bambinogesu bit.ly/2tAEsDb
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OssMalattieRare Oggi pubblichiamo la denuncia dell’Associazione @aiponlus Al #PoliclinicoUmbertoI , 200 bambini affetti da #immunodeficienzeprimitive , provenienti dalla @RegioneLazio e da diverse regioni del centro-sud, sono privi di assistenza specialistica. bit.ly/2RCtKnz
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OssMalattieRare L’ #emofilia viene spesso chiamata "malattia dei re" perché a cavallo tra il XIX e il XX secolo colpì le famiglie reali europee. Da allora tante cose sono cambiate. #EmoFacts “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia” 9 Marzo 2020, Roma bit.ly/2sJNZHo pic.twitter.com/rxb8MbiGsh
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Il farmaco è stato presentato a EMA e FDA, si attende ora l’autorizzazione

La casa farmaceutica Ipsen ha annunciato appena qualche giorno fa che il suo partner Inspiration Biopharmaceuticals, ha presentato alla FDA americana la richiesta della licenza (BLA- Biologics License Application ) per l’approvazione di IB1001, un fattore IX ricombinante per il trattamento e la prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da Emofilia di tipo B.

La registrazione di IB1001 include la presentazione di uno studio clinico di fase III di sperimentazione del fattore ricombinante, da somministrare per via intravenosa, su pazienti affetti da Emofilia di tipo B.

La revisione normativa dovrà essere attesa sia negli Stati Uniti che in Europa, dove la domanda di registrazione del farmaco è stata accettata dall’EMA (European Medicines Agency) nel settembre 2011.
“Crediamo che la comunità degli emofilici  trarrà benefico dall’avere a disposizione un’alternativa all’unico fattore IX attualmente presente sul mercato – ha dichiarato Marc de Garidel, Presidente e Chief Executive Officer di Ipsen.

Ad oggi il farmaco IB1001 è stato ben tollerato dai pazienti in fase di test clinico e i risultati di farmacocinetica hanno dimostrato la non-inferiorità rispetto all’unico fattore IX attualmente disponibile per il trattamento dell’ emofilia B (BeneFIX di Pfizer)

Per ulteriori info: Ipsen

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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