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3 days ago.

Può essere di aiuto nel trattamento, è poco costoso e richiede bassa frequenza di iniezioni

I pazienti affetti da Emofilia A, secondo la gravità della loro situazione, seguono generalmente una profilassi o un trattamento al bisogno col fattore della coagulazione carente nel loro sangue, il Fattore VIII (ottavo) per controllare e prevenire le emorragie. Per loro però potrebbe esserci anche una seconda possibilità rappresentata da un altro fattore della coagulazione, generalmente meno utilizzato: il fattore XIII (Tredicesimo). Uno studio  inglese, recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine,  partendo dalla considerazione che il processo di coagulazione è dovuto anche al fattore XIII della coagulazione (FXIII), che presenta un’attivazione ritardata e ridotta, ha dimostrato che livelli molto alti del FXIII possono indurre una normalizzare della coagulazione anche a livelli bassi di FVIII.

La stabilità dei coaguli è stata infatti raggiunta a concentrazioni molto basse di FVIII, in presenza di livelli soprafisiologici di FXIII; nello studio si parla di un aumento del 50 per cento di FXIII di livelli plasmatici, che dovrebbe essere raggiungibile tramite infusione endovenosa di 25 Ul per chilogrammo di peso corporeo.
I dati suggeriscono che il trattamento con FXIII può correggere lo squilibrio tra la formazione di fibrina e l'attivazione del FXIII nel sangue delle persone. La terapia a base di FXIII può quindi essere utile come coadiuvante nel trattamento della patologia, essendo poco costosa e avendo necessità di somministrazioni poco frequenti. Potrebbe essere inoltre associata alle nuove terapie con FVIII ad azione prolungata e sarà potenzialmente utile durante gli interventi chirurgici nei pazienti con emofilia non grave.    



 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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