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Terapia genica

Il trattamento sperimentale mostra un aumento costante dei livelli di fattore VIII nei dieci pazienti trattati fino ad oggi

Brisbane e New York (U.S.A.) – Buona tollerabilità e aumento dose-dipendente dei livelli di attività del fattore VIII: due risultati incoraggianti per SB-525, una terapia genica sperimentale per l'emofilia A grave. I dati sono quelli dello studio di Fase I/II ALTA e sono stati illustrati il 6 luglio scorso da Sangamo Therapeutics e Pfizer al XXVII Congresso della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH), che si è svolto a Melbourne, in Australia.

I dati dello studio hanno incluso 10 pazienti trattati con SB-525 in quattro coorti a dosaggio crescente: 9e11 vg/kg (2 pazienti), 2e12 vg/kg (2 pazienti), 1e13 vg/kg (2 pazienti) e 3e13 vg/kg (4 pazienti). In tutte le coorti, i pazienti hanno dimostrato un aumento nei livelli di fattore VIII e una riduzione nell'uso della terapia sostitutiva con lo stesso fattore, entrambi dose-dipendenti.

Nessun paziente nella coorte 3e13 vg/kg ha avuto episodi di sanguinamento, né ha richiesto la terapia sostitutiva con fattore VIII. I primi due pazienti trattati alla dose di 3e13 vg/kg hanno raggiunto rapidamente livelli normali di attività del fattore VIII misurati utilizzando un test cromogenico, senza eventi di sanguinamento, e la risposta è rimasta costante per tutta la durata del follow-up, 24 settimane. Gli altri due pazienti trattati più recentemente alla dose di 3e13 vg/kg stanno dimostrando una cinetica dell'attività del fattore VIII che appare coerente con quella dei primi due trattati con la stessa dose. L'undicesimo paziente, che sarà il quinto a ricevere una dose di 3e13 vg/kg, sarà trattato a breve.

La terapia genica SB-525 è stata generalmente ben tollerata. È stato segnalato un solo evento avverso grave correlato al trattamento: un paziente ha manifestato ipotensione e febbre sei ore dopo aver completato l'infusione, ma il problema è stato completamente risolto: il soggetto è stato dimesso entro 24 ore, come previsto, e nessun evento simile è stato osservato nei tre pazienti trattati successivamente. Altri eventi avversi osservati in almeno un paziente includevano aumento di alanina aminotransferasi e aspartato aminotransferasi, febbre, affaticamento, mialgia e tachicardia.

Sulla base dei risultati ottenuti dallo studio ALTA, la statunitense Food and Drug Administration ha assegnato a SB-525 la designazione di terapia avanzata per la medicina rigenerativa (RMAT), che viene concessa ad un trattamento in sviluppo per una condizione grave nel caso in cui le evidenze cliniche preliminari indichino che questo abbia il potenziale per rispondere a una necessità medica insoddisfatta.

Oltre alla partnership avviata nell'ambito dell'emofilia A, Sangamo e Pfizer stanno collaborando anche allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie geniche per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la degenerazione lobare frontotemporale (FTLD), utilizzando la tecnologia Zinc Finger Nucleases (nucleasi a dita di zinco) di Sangamo.

“I primi risultati con la terapia genica SB-525 per i pazienti con emofilia A grave continuano a sembrare molto promettenti”, ha detto la dr.ssa Barbara Konkle, dell'istituto di ricerca Bloodworks Northwest, professoressa di Medicina presso l'Università di Washington e principal investigator dello studio ALTA. “È incoraggiante che i pazienti nella coorte 3e13 vg/kg abbiano raggiunto livelli normali di fattore VIII entro 5-7 settimane dal trattamento, con un'attività costante e senza episodi di sanguinamento. Sarà importante comprendere la durata a lungo termine di questa terapia genica”.

“I risultati iniziali dello studio dimostrano che SB-525 ha il potenziale per essere un trattamento sicuro e affidabile che può portare beneficio clinico ai pazienti con emofilia A”, ha dichiarato il dr. Adrian Woolfson, Executive Vice President del settore Ricerca e Sviluppo di Sangamo. “Non vediamo l'ora di continuare a seguire questi pazienti e di lavorare con Pfizer per progredire verso uno studio registrativo”.

“Siamo incoraggiati dai dati clinici iniziali che suggeriscono la sicurezza, tollerabilità ed efficacia di SB-525”, ha affermato Seng Cheng, Senior Vice President e Chief Scientific Officer dell'Unità di Ricerca sulle Malattie Rare di Pfizer. “Se i livelli di fattore VIII sono costanti e i pazienti continuano a non avere episodi di sanguinamento e a non necessitare della terapia sostitutiva a base di fattore, questa terapia genica può rappresentare un paradigma di trattamento trasformativo per l'emofilia A grave”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

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