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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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Farmaci

Nuove analisi degli studi di Fase III HAVEN dimostrano i benefici a lungo termine di efficacia, sicurezza e qualità di vita in pazienti con e senza inibitori del fattore VIII

Basilea (SVIZZERA) - Roche ha annunciato nuovi risultati su emicizumab da diversi studi pivotali in persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII. I risultati sono stati presentati al Congresso 2019 della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH) svoltosi dal 6 al 10 luglio a Melbourne, in Australia. In totale, Roche ha presentato 21 abstract dal suo programma di ricerca sull'emofilia tra cui cinque presentazioni orali. Sono stati presentati ulteriori risultati dei quattro studi clinici cardine HAVEN che dimostrano i benefici a lungo termine di emicizumab in termini di sicurezza, efficacia e qualità di vita per chi è affetto da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII. Roche ha inoltre presentato la prima analisi ad interim dello studio di Fase IIIb STASEY con risultati che confermano il profilo di sicurezza di emicizumab in adulti e adolescenti (dai 12 anni in su) con emofilia A con inibitori del fattore VIII, già riscontrato nello studio clinico HAVEN 1.

“I risultati presentati al Congresso ISTH continuano a rafforzare ulteriormente il potenziale di emicizumab nel ridefinire lo standard terapeutico per coloro che convivono con l’emofilia A”, ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Responsabile Mondiale Sviluppo di Prodotto di Roche. “Siamo particolarmente entusiasti di presentare la prima interim analysis sui dati di sicurezza dello studio STASEY i cui risultati vanno ad aggiungersi al crescente corpus di evidenze a favore di emicizumab come importante opzione terapeutica per chi soffre di emofilia A”.

Dati a lungo termine su efficacia e sicurezza di emicizumab

Risultati aggiornati dall'analisi combinata degli studi HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 e HAVEN 4; n=400) in soggetti di tutte le età con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII dimostrano che un'elevata percentuale di pazienti in terapia con emicizumab non ha avuto sanguinamenti trattati e che tale beneficio si è mantenuto per un periodo mediano di 83 settimane. In tutti e quattro gli studi HAVEN, oltre l’87% dei partecipanti non ha avuto emartri (spontanei o dovuti a lesione/trauma) trattati e oltre il 92% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti spontanei in tutti gli intervalli dalla settimana 25. Il comprovato profilo di sicurezza e tollerabilità di emicizumab si è mantenuto nel tempo.

Inoltre, i risultati aggiornati degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 dimostrano che la profilassi con emicizumab offre un miglioramento clinicamente significativo e di lungo termine della qualità di vita rispetto al precedente trattamento con fattore VIII usato al bisogno o come terapia di profilassi in soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII misurata con questionario specifico per l’emofilia A (Haem-A-QoL). Nei 28 giorni precedenti l’avvio della terapia con emicizumab, rispettivamente il 76% e il 79% dei pazienti degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 riportavano di non aver perso giornate di lavoro. Alla settimana 25 degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4, ha riferito di non aver perso giornate di lavoro rispettivamente il 91% e il 93% dei partecipanti ai predetti studi e da allora queste percentuali si sono mantenute stabili.

Risultati dell’analisi ad interim dello studio STASEY

I risultati della prima analisi ad interim dello studio di Fase IIIb STASEY, comprendente i dati di 88 pazienti, confermano il profilo di sicurezza di emicizumab osservato nello studio pivotale HAVEN 1 i cui risultati hanno portato all'approvazione di emicizumab per l’impiego in soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 70 paesi del mondo ad oggi. Nello studio STASEY, in soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, non è stato riferito alcun caso di microangiopatia trombotica né alcun evento trombotico e non sono emersi nuovi elementi da segnalare in merito alla sicurezza. Diciotto pazienti (20,5%) hanno riferito un evento avverso correlato a emicizumab, di cui uno serio (ascesso nel sito del catetere). Gli eventi avversi più comuni verificatisi in almeno il 10% dei soggetti dello studio STASEY sono stati reazioni nel sito di iniezione (14,8%), dolore articolare (artralgia; 13,6%), cefalea (11,4%) e sintomi di comune raffreddamento (rinofaringite; 11,4%). Nello studio STASEY le percentuali di sanguinamento nei soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII in terapia con emicizumab si sono dimostrate in linea con quelle precedentemente osservate e riferite nello studio HAVEN 1.

Analisi retrospettiva degli studi HAVEN

Un’analisi retrospettiva dei risultati combinati degli studi HAVEN indica che i soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII hanno avuto minor bisogno di terapia preventiva (di profilassi) con fattore della coagulazione (terapia sostituiva con somministrazione del fattore VIII o terapia con agenti bypassanti) per taluni interventi chirurgici minori. La maggioranza degli interventi chirurgici minori (n=215) sono infatti stati eseguiti senza profilassi con fattore della coagulazione (n=141; 65,6%) e nel 90,8% di questi casi non si sono avuti sanguinamenti post-operatori trattati. Dei 18 interventi di chirurgia maggiore, tre sono stati gestiti senza profilassi con fattore della coagulazione e senza sanguinamenti post-operatori. I restanti 15 interventi maggiori sono stati gestiti con profilassi con fattore della coagulazione e solo in un caso si è avuto sanguinamento post-operatorio trattato.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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