Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Stomaterapia : gruppo Gesto, A.I.Stom. e @Faisonlus insieme per un progetto innovativo di umanizzazione delle cure. bit.ly/2nVLADi pic.twitter.com/lMgn1fWjQq
About 1 hour ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un modello per mettere a punto la terapia più efficace per la #ColangiteBiliarePrimitiva (CBP). La scoperta arriva dai ricercatori di @unimib , Ospedale San Gerardo di Monza e @Cambridge_Uni . Coinvolti più di 3mila pazienti in Italia e Inghilterra. bit.ly/2MZrgfn pic.twitter.com/ImrRpwaeev
About 22 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Sclerodermia : un gruppo di ricercatori del @SanRaffaeleMI e del @MyUniSR ha identificato per la prima volta il ruolo chiave della molecola HMGB1, nel coordinare l’aggressione del sistema immunitario verso i tessuti dell’organismo. bit.ly/2BrdsJ7 pic.twitter.com/05Vubq8qHF
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : la @regionetoscana sarà la prima regione italiana ad estendere la procedura alle malattie da accumulo lisosomiale e alle immunodeficienze SCID bit.ly/2w9LID2 pic.twitter.com/1M5PkBsicq
3 days ago.

Nello studio HAVEN 3, il farmaco di Roche ha ridotto i sanguinamenti trattati del 96% rispetto a nessuna profilassi

Monza - In occasione del congresso internazionale della World Federation of Hemophilia (WFH) 2018, a Glasgow (Scozia), sono stati presentati, come “late-breaking abstracts”, i dati relativi agli studi clinici registrativi di Fase III HAVEN 3 e HAVEN 4, volti a valutare la profilassi con emicizumab in pazienti con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII. La notizia è stata resa nota da Roche, società che si occupa dello sviluppo del farmaco insieme a Chugai Pharmaceutical, che ha ideato la molecola, e Genentech.

“Come dimostrato dai nuovi dati provenienti dagli studi registrativi, emicizumab controlla i sanguinamenti nei pazienti con emofilia A, offrendo il vantaggio di una maggiore flessibilità tramite la sua modalità di somministrazione sottocutanea”, afferma Anna Maria Porrini, Country Medical Director di Roche. “Questi risultati positivi dei quattro studi di Fase III rafforzano l’efficacia e la sicurezza di emicizumab e la possibilità di offrire un trattamento di significativo valore per tutte le persone con emofilia A”. 

Lo studio HAVEN 3

Lo studio di Fase III HAVEN 3, in adulti e adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni senza inibitori del fattore VIII (FVIII) trattati con emicizumab in profilassi ogni settimana o ogni due settimane, ha evidenziato una riduzione dei sanguinamenti trattati rispettivamente del 96% (p < 0,0001) e del 97% (p < 0,0001) rispetto a quelli non sottoposti ad alcuna profilassi.

Inoltre, il 55,6% (IC al 95%: 38,1; 72,1) dei pazienti trattati con emicizumab ogni settimana e il 60% (IC al 95%: 42,1; 76,1) dei pazienti trattati con emicizumab ogni due settimane hanno manifestato zero sanguinamenti trattati, contro lo 0% (IC al 95%: 0,0; 18,5) dei pazienti non sottoposti ad alcuna profilassi.

In particolare, nell’ambito di un confronto intra-paziente, nei pazienti precedentemente arruolati in uno studio prospettico non interventistico (NIS), la profilassi con emicizumab una volta a settimana ha evidenziato un’efficacia superiore alla precedente profilassi con fattore VIII, considerata lo standard di terapia per i pazienti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII. Tale superiorità è stata dimostrata da una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 68% (p < 0,0001).

Il 93,7% (IC al 95%, 86,8-97,7) di tutti i partecipanti che hanno risposto a un’indagine sulla preferenza del trattamento (n = 95/134) ha preferito emicizumab alla precedente terapia per l’emofilia. Il 97,8% (n = 45/46) dei pazienti, nel confronto intra-paziente, ha preferito emicizumab alla precedente profilassi con fattore VIII.

Non sono stati osservati eventi avversi imprevisti o gravi correlati a emicizumab e gli eventi avversi più comuni sono risultati in linea con gli studi precedenti. Gli eventi avversi che si sono manifestati in almeno il 5% dei pazienti dello studio HAVEN 3 sono state reazioni in corrispondenza della sede di iniezione ed infezioni delle alte vie respiratorie.

“La riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati, emersa nel confronto intra-paziente dello studio HAVEN 3, dimostra come emicizumab sia il primo farmaco ad aver evidenziato un’efficacia superiore alla precedente profilassi con il fattore VIII, attualmente considerato standard di terapia”, ha dichiarato il Prof. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze. “Nonostante i progressi significativi apportati dall’uso regolare della profilassi, molte persone affette da emofilia A possono continuare a manifestare sanguinamenti intercorrenti che comportano una progressione del danno articolare a lungo termine. I dati presentati potrebbero rappresentare un ulteriore progresso nel ridurre il rischio di artropatia a lungo termine e nel migliorare la qualità di vita dei pazienti con emofilia A”.

Lo studio HAVEN 4

Nello studio di Fase III HAVEN 4, a braccio singolo, adulti e adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni con o senza inibitori del fattore VIII trattati con emicizumab in profilassi ogni quattro settimane hanno avuto un tasso di sanguinamento annualizzato mediano (ABR) per i sanguinamenti trattati pari a 0,0 (IQR: 0,0; 2,1). Il 56,1% (IC al 95%: 39,7; 71,5) dei pazienti ha manifestato zero sanguinamenti trattati, mentre il 90,2% (IC al 95%: 76,9; 97,3) ha sviluppato meno di tre sanguinamenti trattati.

Questi risultati dimostrano che la somministrazione di emicizumab ogni quattro settimane permette un controllo clinicamente significativo dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII.

Non sono stati osservati eventi avversi imprevisti o gravi correlati a emicizumab e gli eventi avversi più comuni sono risultati in linea con gli studi precedenti. Le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione sono state l’evento avverso più comune, manifestatosi in nove persone dello studio HAVEN 4.

I dati clinici 'real world'

Al congresso internazionale della World Federation of Hemophilia, sono stati separatamente presentati anche i dati 'real-world' tratti da uno studio non interventistico (NIS) e relativi all’impatto dell’emofilia A sulla qualità di vita correlata alla salute (HRQoL) e al carico del trattamento attuale.

I risultati di una coorte del NIS relativi a bambini con emofilia A e inibitori del fattore VIII hanno evidenziato che la convivenza con la malattia e la sua gestione hanno un impatto sostanzialmente negativo sulla salute fisica ed emotiva, e si traducono in un impegno significativo per i caregiver.

Altri dati tratti dal NIS rafforzano la profilassi come approccio terapeutico preferito per l’emofilia A. In un’altra coorte del NIS, adulti e adolescenti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII hanno segnalato un’HRQoL più elevata con il trattamento in profilassi a base di fattore VIII rispetto alla stessa terapia ma al bisogno, in base a strumenti validati tra cui i questionari Haem-A-QoL e Haemo-QoL-SF. La profilassi con fattore VIII ha inoltre comportato meno giorni di assenza da scuola o dal lavoro rispetto al trattamento episodico.

Questo studio è uno dei più ampi di questo genere mai condotti su pazienti con emofilia A con o senza inibitori del fattore VIII, nonché il primo rapporto di dati prospettici 'real world' raccolti per essere usati come valido controllo per gli studi registrativi di Fase III nei pazienti con emofilia A.

Emicizumab

Emicizumab è stato ideato da Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. ed è sviluppato congiuntamente da Chugai, Roche e Genentech per il trattamento dei pazienti con emofilia A.. Il farmaco è un anticorpo monoclonale bispecifico che mima l’azione del FVIIIa legandosi al fattore IXa e al fattore X, proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione. In questo modo, emicizumab promuove l’attivazione del Fattore X in Fattore Xa e ripristina, così, il normale processo di coagulazione del sangue. Si tratta di un trattamento di profilassi (preventivo) che può essere somministrato sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare per via sottocutanea (al di sotto della pelle) una volta a settimana.

Emicizumab è stato approvato, per la profilassi degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII, sia dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti che dalla Commissione Europea, nonché dalle autorità regolatorie di altri Paesi di tutto il mondo.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni