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OssMalattieRare La ricerca cerca da anni di ripristinare la produzione di #distrofina , la cui assenza è alla base della distrofia muscolare di #Duchenne . Finalmente diversi gruppi di ricerca sono riusciti a mettere a punto una strategia di #terapiagenica . www.osservatoriomalattierare.it/distrofia-muscolare-di-duchenne/13470-distrofia-di-duchenne-le-potenzialita-e-i-limiti-della-terapia-genica
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OssMalattieRare Enrico Piccinini, General Manager @SanofiGenzymeIT , spiega l'impegno dell'azienda sul fronte delle malattie rare, specie nella ricerca di nuove terapie per la #MalattiadiGaucher , #MalattiadiFabry , la #mucopolisaccaridosiditipoI e la #MalattiadiPompe www.youtube.com/watch?v=CE2bpOi7Xmw
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OssMalattieRare L’impegno dell’azienda nei confronti della ricerca di nuove terapie per la #fibrosicistica . L' #intervista a Giacomo Baruchello, Country Manager e Amministratore Delegato Italy di Vertex Pharmaceuticals. www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-cistica/13476-fibrosi-cistica-l-impegno-di-vertex-nel-ricercare-nuove-terapie
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OssMalattieRare Il Centro di Coordinamento #Screening ha completato la mappatura dei Centri presenti sul territorio italiano: dall’analisi condotta ne risultato 14 dotati di spettrometria di massa tandem, la tecnologia necessaria ad eseguire i test sul sangue dei neonati. www.osservatoriomalattierare.it/screening-neonatale/13469-screening-neonatali-il-centro-di-coordinamento-ha-completato-la-mappatura-dei-centri
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Impatto nuove terapie emofilia su caregiverChi assiste le persone con emofilia in trattamento con i tradizionali concentrati di fattore subisce un carico pratico e un disagio emotivo più pesanti, dovuti al maggior numero di infusioni settimanali

Concord (U.S.A.) – Negli ultimi anni l'approccio dei ricercatori sta cambiando: se prima l'attenzione degli studi sulla qualità di vita era incentrata solo sul paziente, ora si è estesa anche ai caregiver, ovvero alle persone – genitori, fratelli, sorelle o figli – che si prendono cura della persona malata o disabile in modo continuativo e gratuito. Un recente studio statunitense, pubblicato sulla rivista scientifica Quality of Life Research, ha approfondito questo aspetto nella popolazione degli emofilici.

In particolare, gli studiosi hanno cercato di capire se la terapia seguita dal paziente avesse qualche tipo di influenza anche sull'onere pratico e su quello emotivo del caregiver. I prodotti a emivita prolungata, infatti, hanno dimostrato di poter ridurre i tassi di sanguinamento annuali nei pazienti con emofilia, ma il loro impatto sulla vita del caregiver, rispetto ai prodotti a base di fattore convenzionale, non era mai stato valutato.

Lo studio, cross-section e basato sul web, ha coinvolto 448 persone, caregiver di familiari con emofilia A o B, ed è stato condotto tramite una società di ricerca e con il passaparola. I partecipanti hanno completato tre questionari: l'Hemophilia Caregiver Impact, il PedsQL Family Impact Module (PedsQL) e il Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire (WPAI). Sono stati raccolti anche i dati demografici, quelli riguardanti la copertura assicurativa e le informazioni mediche relative ai pazienti emofilici.

Il campione includeva anche 49 persone che si prendevano cura di familiari in terapia con prodotti a emivita prolungata. I risultati dei questionari hanno evidenziato che il peggior carico del caregiver era associato a un maggior numero di infusioni settimanali e a una maggiore frequenza di sanguinamenti negli ultimi 6 mesi. L'analisi ha suggerito quindi che prendersi cura di una persona in trattamento con i prodotti a emivita prolungata è associato a un minore impatto pratico ed emotivo. Un'ulteriore analisi ha anche rivelato che le persone in trattamento con un prodotto a emivita prolungata hanno ottenuto un punteggio inferiore nelle sezioni “Impatto Emotivo” e “Impatto Pratico” del primo test. Negli altri due, il PedsQL e il WPAI, non sono state rilevate differenze significative.

La minore frequenza di infusioni richiesta dai prodotti a emivita prolungata sembra quindi ridurre il carico pratico e il disagio emotivo dell'assistenza. Un futuro studio dovrebbe valutare questo impatto anche longitudinalmente, per capire in che modo il carico del caregiver cambia nel corso del tempo.

Visita la nostra sezione dedicata all’ EMOFILIA per saperne di più.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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