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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
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Il simposio Bayer in occasione del Congresso EAHAD 2018

Un viaggio tra due continenti per spiegare e mettere a confronto la gestione dell’emofilia A in due Paesi distanti migliaia di chilometri. Questo l’innovativo approccio che ha consentito a un panel multidisciplinare di esperti del Canada e dell’Italia di condividere le proprie esperienze e discutere dei numerosi aspetti della vita di una persona con emofilia A. A contribuire al confronto, inoltre, la testimonianza di associazioni pazienti provenienti da entrambi i Paesi, che hanno dimostrato come sia possibile vivere una vita normale nonostante la malattia, le difficoltà e i limiti superabili grazie ai recenti progressi compiuti dalla ricerca scientifica.

Di questo e altro ancora si è discusso in occasione del simposio “Managing tailored prophylaxis efficiently: real-life experiences across continents”, organizzato da Bayer in occasione dell’11th Annual Congress of the European Association of Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD) a Madrid (Spagna).

Innovazione, tecnologie e conoscenze hanno reso possibile questo momento di crescita: una 'Italian room', destinata ai relatori italiani, e una 'Canadian room', per i delegati canadesi, collegate l’una all’altra da strumenti multimediali e video che hanno consentito un vero e proprio viaggio tra due continenti a bordo della ricerca scientifica sull'emofilia.

L'introduzione dapprima di fattori della coagulazione plasmaderivati virus-inattivati e successivamente di fattori ricombinanti, prodotti attraverso metodiche di ingegneria genetica, ha modificato radicalmente la cura delle persone chiamate a convivere con l‘emofilia. La diffusione della profilassi, ottenuta con infusioni a intervalli regolari del fattore mancante, e del trattamento domiciliare hanno migliorato la qualità di vita dei pazienti emofilici e delle loro famiglie garantendo loro uno stile e un’aspettativa di vita vicini a quelli della popolazione generale.

Semplicità di utilizzo, migliorati parametri farmacocinetici e flessibilità dei regimi di trattamento in relazione alle esigenze cliniche individuali sono le tre caratteristiche principali del nuovo octocog alfa di Bayer, fattore VIII (FVIII) ricombinante, non modificato a catena intera, che ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.

“La dimostrata efficacia del trattamento in profilassi due o tre volte a settimana garantisce flessibilità per personalizzare la terapia sulla base delle specifiche esigenze di ogni persona con emofilia A”, ha commentato la Dott.ssa Cristina Santoro, Centro Emofilia Policlinico Umberto I Roma. “Oggi, la terapia on demand lascia il posto alla profilassi, diventata il nuovo standard di cura. Nel nostro centro, un buon numero di pazienti è transitato alla nuova terapia con octocog alfa di Bayer e ciascuna esperienza è stata positiva. Ad esempio, in un paziente adulto che presentava un quadro clinico complesso con gravi problemi del cavo orale e comorbilità, abbiamo ottenuto risultati eccellenti, sia in termini di aderenza sia di protezione”.

A confermare l’efficacia e la sicurezza del nuovo octocog alfa di Bayer anche i casi clinici pediatrici in cui si è osservata una persistenza di livelli più alti di FVIII nel sangue, assicurando quindi ai piccoli pazienti una maggiore protezione dai sanguinamenti.

Bayer ha un impegno a lungo termine e costante nei confronti della comunità emofilica: a dimostrarlo sono anche i nuovi positivi risultati ad interim della fase di estensione dello studio PROTECT VIII, presentati all’EAHAD su BAY94-9027 (damoctocog alfa pegol) che mostrano una protezione efficace dai sanguinamenti nei pazienti con emofilia A grave per oltre 5 anni. Un’efficace protezione è stata riportata in tutti i pazienti in trattamento in profilassi una volta a settimana, ogni cinque giorni e due volte a settimana. Sulla base di risultati dello studio PROTECT VIII, Bayer ha sottomesso la richiesta di approvazione del farmaco alle autorità regolatorie negli USA, nell’UE e in Giappone.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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