Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) presenta nuove evidenze scientifiche all'11° Congresso annuale dell'Associazione europea per l'emofilia e i disturbi correlati (EAHAD), in corso a Madrid dal 7 al 9 febbraio 2018. Questi dati celebrano l'impegno a lungo termine dell'azienda per elevare la gestione dell'emofilia e ampliare le prove cliniche disponibili a supporto di Elocta e Alprolix, terapie ricombinanti per l’emofilia A e B, dimostrando la necessità di ripensare l'attuale concetto di protezione e cambiare il paradigma dello standard di cura per le persone con emofilia A e B.

Tra i dati presentati spicca il primo confronto real-world del trattamento profilattico in pazienti con emofilia A, prima e dopo il passaggio dalla terapia convenzionale con rFVIII, a Elocta (rFVIIIFc). I dati, raccolti dal Database Nazionale sull'Emofilia del Regno Unito, dimostrano una significativa riduzione della frequenza delle infusioni e del consumo del fattore di coagulazione e forniscono ulteriori prove del fatto che i prodotti rFVIII a emivita prolungata possano ridurre il peso del trattamento. A tutto vantaggio della qualità di vita delle persone con emofilia e delle loro famiglie.

“Questi risultati confermano che con i nuovi farmaci a emivita prolungata oggi possiamo offrire al paziente emofilico un maggiore intervallo di dosaggio, riducendo quindi il peso del trattamento a parità di protezione dai sanguinamenti”, ha spiegato il prof. Giancarlo Castaman, Direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell'AOU Careggi di Firenze. “Con queste terapie, e quindi con un numero ridotto di infusioni venose, la qualità di vita dei pazienti migliora significativamente, e in particolare nella fascia pediatrica e giovanile consente una vita più attiva”, prosegue Castaman. “Occorre identificare correttamente, attraverso la storia clinica e l'analisi farmacocinetica, quali sono i pazienti più adatti a sostenere un tale approccio, per consentir loro di ottenere il massimo vantaggio in termini di protezione offerto da questi nuovi prodotti a emivita prolungata”.

“Controllo e prevenzione dei sanguinamenti sono la pietra angolare nella cura dell'emofilia, ma all’interno di una visione più olistica della protezione che, senza mai compromettere la sicurezza, si basa sulla prevenzione e sul trattamento delle emorragie, sulla salute delle articolazioni, sulla libertà dal dolore, così come sulle preferenze del paziente, sull'attività fisica e sulla qualità generale della vita”, ha spiegato Sergio Lai, General Manager di Sobi Italia. “Questo potrebbe incoraggiare la comunità dell'emofilia a ripensare l'attuale definizione di protezione e a far evolvere lo standard di cura”.

Sobi sta dedicando sforzi significativi per generare prove cliniche e dati real-world, per tradurre questa prospettiva olistica sulla protezione in una realtà per la comunità dell'emofilia: dalla sicurezza e dagli esiti clinici, alla qualità della vita e all'accesso sostenibile, e a trattamenti più efficaci per le persone con emofilia A e B.

“Il nostro impegno come azienda è fornire alla comunità dell'emofilia prove scientifiche che facciano progredire la cura dell'emofilia, inclusa l’adozione di un approccio più olistico che permetta di fornire protezione oltre i sanguinamenti”, ha affermato Armin Reininger, Head of Medical and Scientific Affairs di Sobi. “Lavoriamo ogni giorno per un mondo in cui le persone con emofilia possano vivere una vita normale, senza alcun vincolo o compromesso”.

I poster che sono stati accettati per l'11° Congresso Annuale 2018 dell'Associazione europea per l'emofilia e i disturbi correlati (EAHAD) comprendono:

•    Poster P073: Study design for ReITIrate – A prospective study of rescue ITI with recombinant factor VIII FC (rFVIIIFc) in patients who have failed previous ITI attempts (Königs C, Meeks S, Jain N, Lethagen S)
•    Poster P195: Reduced ABR and injection frequency in haemophilia A subjects with short endogenous factor half-life on prophylaxis with rFVIIIFc: A long post hoc analysis (Winding B, Szamosi J, Lethagen S)
•    Poster P113: The effect of inhibitors and immune tolerance induction treatment on quality of life for adult patients with severe haemophilia; The CHESS study (Kritikou P, Noone D, Myren K-J, O’ Hara)
•    Poster P052: Assessment of clotting activity of recombinant FIX fusion protein in European haemophilia treatment centres (Willemze A, Sadeghi-Khomami A, Sörskog L, Wikén M, Lethagen S)
•    Poster P131: Pharmacokinetics simulations of different treatment regimens with rFVIIIFc and rFVIII: Economic impact from a German perspective (Myren K-J, Gozzi P, Zucca F, Lethagen S)
•    Poster P007: How our patients view EHL products in haemophilia expectations expressed before switching (the HOPE study) (Khair K, O’Driscoll M, Pollard D, Harrison C, Hook S, Holland M, The HOPE study working group)
•    Presentazione orale di ricerca indipendente sostenuta da Sobi OR02: Within-patient comparison of treatment patterns before and after switching to rFVIIIFc: A report from the UK National Haemophilia Database (Scott MJ, Xiang H, Collins PW, Hay CRM)

Abstract di Sobi e presentazione di ricerca indipendente sostenuta da Sobi sono disponibili sul sito web EAHAD 2018.



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