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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
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In occasione del 59° Congresso annuale dell’American Society of Hematology, svoltosi nei giorni scorsi ad Atlanta (USA), sono stati presentati i nuovi dati derivanti dal programma di sviluppo clinico di emicizumab per la terapia dell’emofilia A. I risultati confermano l’efficacia del farmaco e la sua sicurezza, e forniscono prove preliminari della sua possibilità di impiego con una somministrazione ogni 4 settimane.

Da tali risultati emerge che la profilassi settimanale per via sottocutanea con emicizumab ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti (BPA) in profilassi o on-demand (al bisogno). Questi nuovi risultati, ottenuti dagli studi registrativi più ampi mai condotti su soggetti affetti da emofilia A con inibitori, avvalorano ulteriormente il ruolo di emicizumab come potenziale nuova opzione terapeutica per questi adulti, adolescenti e bambini.

Leggi la notizia completa su Pharmastar.it.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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