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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Prof. Giancarlo Castaman (Firenze Careggi): “Un numero ridotto di infusioni consente una vita migliore e più attiva”.
Gli ultimi dati presentati al congresso dell'American Society of Hematology confermano i benefici dei due farmaci a emivita prolungata

Atlanta (U.S.A.) – SOBI (Swedish Orphan Biovitrum) e Bioverativ presentano nuovi dati a conferma della prolungata emivita dei farmaci sviluppati con la tecnologia di fusione Fc, prodotti con la tecnologia del DNA ricombinante in una linea di cellule embrionali umane: efmoroctocog alfa (fattore VIII ricombinante, nome commerciale Elocta) per l’emofilia A ed eftrenonacog alfa (fattore IX ricombinante, nome commerciale Alprolix) per l’emofilia B. Questi farmaci sono realizzati grazie all’ingegneria genetica: il fattore di coagulazione viene fuso nella porzione FC dell'immunoglobulina specifica (un particolare anticorpo): in questo modo è possibile utilizzare un percorso naturale per prolungare il tempo di permanenza della terapia nel corpo (emivita).

I risultati arrivano da una nuova analisi longitudinale post hoc degli studi cardine di Fase III A-LONG e B-LONG e degli studi di estensione a lungo termine ASPIRE e B-YOND, presentata al 59° meeting annuale dell'American Society of Hematology.
L’Italia ha partecipato a entrambi gli studi A-LONG e ASPIRE, che sono stati condotti nei Centri di Milano, Vicenza e Firenze.

“Questi risultati confermano che con Elocta (il farmaco per l’emofilia A) oggi possiamo offrire al paziente una settimana libera da terapia, grazie a un intervallo di dosaggio di sette giorni”, ha spiegato a O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare il prof. Giancarlo Castaman, Direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell'AOU Careggi di Firenze, nel quale si è svolta la sperimentazione. “Il 91% dei pazienti che avevano iniziato un dosaggio settimanale (65 UI/kg) hanno mantenuto invariato tale intervallo, sempre con un basso numero di episodi emorragici spontanei. Con questa terapia, e quindi con un numero ridotto di infusioni venose, la qualità di vita dei pazienti migliora significativamente, e in particolare nella fascia pediatrica e giovanile consente una vita più attiva”, prosegue Castaman. “Occorre identificare correttamente, attraverso la storia clinica e l'analisi farmacocinetica, quali sono i pazienti più adatti a sostenere un tale approccio, per consentir loro di ottenere il massimo vantaggio in termini di protezione offerto da questi nuovi prodotti a emivita prolungata”.

Elocta per l'emofilia A
Secondo questi dati, il dosaggio settimanale di Elocta in profilassi fornisce una migliore protezione dai sanguinamenti rispetto al trattamento episodico, nonché una più efficace risoluzione dei danni alle articolazioni bersaglio e una riduzione del carico terapeutico. L'efficacia e sicurezza del prodotto sono state studiate in pazienti affetti da emofilia A, a partire dal 2010. Con Elocta, i pazienti possono estendere gli intervalli di dosaggio fino a cinque giorni, con infusioni meno frequenti. Nello studio, 43 adulti e adolescenti (con più di 12 anni) sono stati esposti a un intervallo di dosaggio settimanale di Elocta per una durata mediana di osservazione di 3,1 anni. Tutti i pazienti hanno fatto registrare un'alta aderenza alla terapia, e la maggior parte di coloro che hanno scelto di iniziare un regime di dosaggio settimanale, ha poi mantenuto lo stesso dosaggio.

Alprolix per l'emofilia B
Anche nell’emofilia B grave si possono avere sempre meno infusioni grazie al dosaggio individualizzato con Alprolix, ogni 14 giorni o più. Con la più lunga esperienza nel mondo reale rispetto a qualsiasi terapia a emivita prolungata per l'emofilia B oltre 150 pazienti adulti, adolescenti e pediatrici studiati per oltre tre anni, come parte di un solido programma di sviluppo clinico e di uno studio di estensione, Alprolix coniuga i benefici della protezione con un ridotto carico di trattamento.

Utilizzando i dati dello studio cardine di Fase III B-LONG in 123 pazienti con emofilia B grave e dello studio di estensione a lungo termine su Alprolix B-YOND, che comprendeva 93 pazienti provenienti da B-LONG, i ricercatori hanno valutato gli esiti a lungo termine di 22 partecipanti allo studio (adulti e adolescenti con più di 12 anni) nel gruppo di trattamento individualizzato che è passato a regimi di dosaggio profilattico di 14 giorni o più. I dati dell'analisi longitudinale hanno mostrato che questi soggetti hanno ottenuto una costante protezione dai sanguinamenti con intervalli di dosaggio profilattici fino a tre anni.

Per ulteriori informazioni leggi anche:
- "Emofilia A, con efmoroctocog alfa protezione dai sanguinamenti anche con un'infusione ogni sette giorni"
- "Emofilia B, con eftrenonacog alfa una protezione sicura ed efficace fino a oltre 14 giorni"

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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