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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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OssMalattieRare In Italia, si stima siano circa 250.000 le persone con #artritereumatoide , una malattia autoimmune, cronica e progressiva. Da oggi è disponibile anche in Italia la terapia anti-IL6 di nuova generazione bit.ly/2LqAqE5 pic.twitter.com/2FnfOZEAQK
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Il trattamento profilattico settimanale con il farmaco a emivita prolungata ha confermato i suoi benefici anche negli ultimi dati presentati al congresso dell'American Society of Hematology

Atlanta (U.S.A.) – Swedish Orphan Biovitrum (SOBI) e Bioverativ hanno annunciato i risultati di una nuova analisi longitudinale post hoc dello studio cardine di Fase III A-LONG e dello studio di estensione a lungo termine ASPIRE. Secondo questi dati, il dosaggio settimanale in profilassi del prodotto a emivita prolungata efmoroctocog alfa (nome commerciale Elocta) ha il potenziale per fornire una migliore protezione dai sanguinamenti rispetto al trattamento episodico, nonché una più efficace risoluzione dei danni alle articolazioni bersaglio e una riduzione del carico terapeutico associato a intervalli di dosaggio più frequenti. L'analisi è stata presentata in una sessione poster al 59° meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH).

Efmoroctocog alfa è stato sviluppato utilizzando la tecnologia di fusione Fc per prolungarne la circolazione nel corpo e la sua efficacia e sicurezza sono state studiate in pazienti affetti da emofilia A a partire dal 2010. Questa nuova analisi post-hoc supporta un crescente numero di dati clinici, i quali mostrano che il trattamento in profilassi con Elocta può avere un impatto positivo a lungo termine sulla salute delle articolazioni. Il farmaco non è attualmente indicato per il dosaggio settimanale.

Il trattamento profilattico a base di fattore VIII è riconosciuto come la terapia ottimale per l'emofilia A grave; tuttavia, secondo le linee guida della Federazione Mondiale Emofilia, questo regime di trattamento prevede tradizionalmente infusioni tre volte alla settimana con prodotti a base di fattori convenzionali. Con l'emivita prolungata di Elocta, i pazienti possono estendere gli intervalli di dosaggio fino a cinque giorni, con infusioni meno frequenti. Utilizzando i dati che coprono quattro anni, dallo studio cardine di Fase III A-LONG allo studio di estensione a lungo termine ASPIRE, i ricercatori hanno esaminato soggetti che sono stati esposti a un intervallo di dosaggio di sette giorni (65 UI/kg/settimana), per valutare i risultati a lungo termine determinati dai tassi annuali di sanguinamento (ABR), dall'aderenza e dalla risoluzione dei danni alle articolazioni bersaglio.

Nello studio, 43 adulti e adolescenti (con più di 12 anni) sono stati esposti a un intervallo di dosaggio settimanale di Elocta per una durata media di studio di 3,1 anni. I ricercatori hanno anche analizzato gli esiti dei 19 pazienti che hanno mantenuto un intervallo di dosaggio settimanale per tutto il periodo di studio.

In quei soggetti che avevano ricevuto un trattamento episodico pre-studio (32), la transizione al dosaggio settimanale in profilassi ha prodotto una variazione media nell'ABR di -23,7. Per quelli che si sono sottoposti a un regime di dosaggio settimanale per tutto il periodo dello studio, l'ABR medio pre-studio per i soggetti in regime episodico era di 29, rispetto a un ABR nel corso dello studio di 1,7. I pazienti hanno ricevuto una protezione dai sanguinamenti spontanei (ABR spontaneo medio di 1,2 nei soggetti con dosaggio settimanale e 0,7 in quelli con dosaggio settimanale per tutto il periodo di studio) e dai sanguinamenti articolari spontanei (ABR medio di 0,8 nei soggetti con dosaggio settimanale e 0,2 in quelli con dosaggio settimanale per tutto il periodo di studio).

Tutti i pazienti hanno fatto registrare un'alta aderenza durante il regime di dosaggio settimanale (durata media di 3,1 anni) e la maggior parte di coloro che hanno scelto di iniziare un regime di dosaggio settimanale a qualsiasi punto dello studio, ha poi mantenuto lo stesso dosaggio. Il cento per cento di tutte le articolazioni bersaglio valutabili, sia nel gruppo di dosaggio settimanale che nel gruppo di dosaggio settimanale per tutto il periodo di studio, si è risolto nel corso del periodo di osservazione. I risultati suggeriscono che il dosaggio settimanale possa essere un ragionevole regime di profilassi per i pazienti sottoposti a trattamento episodico, che preferirebbero il beneficio della profilassi e di una migliore protezione dai sanguinamenti, ma con un minimo carico di trattamento.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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