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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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OssMalattieRare In Italia, si stima siano circa 250.000 le persone con #artritereumatoide , una malattia autoimmune, cronica e progressiva. Da oggi è disponibile anche in Italia la terapia anti-IL6 di nuova generazione bit.ly/2LqAqE5 pic.twitter.com/2FnfOZEAQK
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Un'analisi longitudinale post-hoc degli studi B-LONG e B-YOND ha dimostrato che i pazienti passati a intervalli di dosaggio profilattici di questa durata hanno ridotto i tassi annuali di sanguinamento

Atlanta (U.S.A.) – Swedish Orphan Biovitrum (SOBI) e Bioverativ hanno annunciato i risultati di una nuova analisi longitudinale post-hoc, secondo la quale il dosaggio individualizzato con la terapia a emivita prolungata eftrenonacog alfa (nome commerciale Alprolix), ogni 14 giorni o più, può essere un'opzione potenziale per le persone con emofilia B grave che cercano i benefici della protezione in una terapia profilattica con un ridotto carico di trattamento. L'analisi è stata presentata in una sessione poster al 59° meeting annuale della American Society of Hematology (ASH).

Eftrenonacog alfa è una terapia a base di fattore IX della coagulazione, ricombinante, sviluppata utilizzando la tecnologia di fusione Fc per prolungarne la circolazione nel corpo. Alprolix ha la più lunga esperienza nel mondo reale rispetto a qualsiasi terapia a emivita prolungata per l'emofilia B ed è stato studiato in più di 150 pazienti adulti, adolescenti e pediatrici per oltre tre anni come parte di un solido programma di sviluppo clinico e di uno studio di estensione.

Utilizzando i dati dello studio cardine di Fase III B-LONG in 123 pazienti con emofilia B grave e dello studio di estensione a lungo termine B-YOND, che comprendeva 93 pazienti provenienti da B-LONG, i ricercatori hanno valutato gli esiti a lungo termine di Alprolix in 22 partecipanti allo studio (adulti e adolescenti con più di 12 anni) nel gruppo di trattamento individualizzato che è passato a regimi di dosaggio profilattico di 14 giorni o più. I dati dell'analisi longitudinale hanno mostrato che questi soggetti hanno ottenuto una costante protezione dai sanguinamenti con intervalli di dosaggio profilattici fino a tre anni.

I dati relativi a 22 partecipanti con vari regimi di trattamento pre-studio, compresi quelli che sono passati a un dosaggio esteso in qualsiasi momento durante il trial, sono stati inclusi in questa revisione longitudinale. Prima del trattamento con Alprolix, 10 dei 22 partecipanti avevano ricevuto un trattamento profilattico e 12 erano in trattamento episodico. I risultati di questa analisi hanno dimostrato che:

- I pazienti che hanno ricevuto un trattamento profilattico pre-studio sono stati ben protetti con intervalli di somministrazione prolungati di 14 giorni o più, con un tasso annuale di sanguinamento (ABR) di 1,8 rispetto ai 2,0 pre-studio.
- L'ABR medio è diminuito da 25 a 1,4 per i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento episodico pre-studio.
- La durata media del trattamento con il regime di oltre 14 giorni nei 22 pazienti è stata di 3,4 anni.
- I partecipanti allo studio trattati con intervalli di somministrazione superiori a 14 giorni sono stati ben controllati, con un ABR spontaneo medio di 0,7 nel corso di 3 anni.

Al congresso ASH, Bioverativ ha presentato i dati dello studio preclinico di imaging “Distribuzione extravascolare dei prodotti di fattore IX convenzionali e a emivita prolungata utilizzando l'analisi di imaging SPECT in vivo nei topi con emofilia B”, i quali hanno dimostrato una maggiore distribuzione nei tessuti e una più alta ritenzione di Alprolix nelle aree articolari, rispetto ad altre molecole di fattore IX. Questi risultati erano parte di una collaborazione di imaging in corso con Invicro, per studiare l'impatto della distribuzione extravascolare delle terapie a base di fattore IX, incluso Alprolix, sulla protezione dai sanguinamenti e sul miglioramento della salute articolare.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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