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OssMalattieRare #Tumori del sangue, pubblicato in Gazzetta il regime di rimborsabilità per Zalmoxis®: bit.ly/2ofFgYb #OMARinforma
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OssMalattieRare Distrofia miotonica, per i pazienti italiani arriva la 'Carta per la vita': bit.ly/2sIUxW6 #OMARinforma #malattierare
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OssMalattieRare Deficit di lipasi acida lisosomiale, lo 'scoglio' della diagnosi: bit.ly/2BFQGMd #malattierare #OMARinforma
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OssMalattieRare 26 Febbraio 2018 a #Roma . Premiazione della V Edizione del Premio OMaR: bit.ly/2sERMVD #malattierare
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Zurigo (SVIZZERA) – Shire ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco rurioctocog alfa pegol [Fattore antiemofilico (Ricombinante), Pegilato], un fattore VIII ricombinante a emivita prolungata sviluppato per la profilassi e il trattamento on-demand di pazienti adulti e adolescenti con emofilia A. Il parere del CHMP sarà ora valutato dalla Commissione Europea, a cui spetta la decisione definitiva in merito all'approvazione di nuovi farmaci in Europa.

Il giudizio favorevole del CHMP si basa sui dati di tre studi clinici di Fase III, condotti in pazienti con emofilia A: uno studio prospettico, globale, multicentrico, in aperto, non randomizzato, in pazienti dai 12 ai 65 anni; uno studio prospettico, non controllato, in aperto, multicentrico, in pazienti di età uguale o inferiore a 12 anni; uno studio di controllo peri-operativo dell’emostasi con risultati ad interim relativi a 15 pazienti con emofilia A grave sottoposti a procedure chirurgiche.

“Questo parere positivo segna un importante passo avanti nel tentativo di fornire agli adulti e adolescenti europei con emofilia A una nuova opzione di trattamento con un dosaggio di profilassi da due somministrazioni a settimana, affinché i pazienti, insieme ai loro medici, possano gestire la malattia nel modo che ritengono più opportuno”, ha dichiarato Howard B. Mayer, M.D., SVP e ad interim Head, Global Research and Development, Shire.

L’emofilia A è una malattia rara caratterizzata da sanguinamenti più lunghi del normale a causa della mancanza del fattore di coagulazione VIII (FVIII) nel sangue. Colpisce oltre 150.000 persone nel mondo, soprattutto uomini, con un’incidenza di 1 su 5.000 neonati maschi. Secondo i dati della National Haemophilia Foundation, il 75% della popolazione emofilica globale ancora non dispone di un trattamento adeguato o non ha alcun accesso alla terapia.

Rurioctocog alfa pegol è già stato approvato negli Stati Uniti, in Giappone, in Canada e in Colombia con il marchio Adynovate®, e in Svizzera con il marchio Adynovi®.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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