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Il dato emerge da uno studio condotto su pazienti sottoposti a profilassi pluriennale con il nuovo concentrato di fattore VIII a emivita prolungata

Stoccolma (SVEZIA) - Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi™) e Bioverativ Inc. hanno annunciato la pubblicazione dei risultati ad interim di uno studio longitudinale sulla salute articolare nei pazienti con emofilia A sottoposti a profilassi con il farmaco Elocta® (efmoroctocog alfa). I dati mostrano che i partecipanti arruolati nello studio di estensione ASPIRE hanno manifestato, nell'arco di un periodo di trattamento profilattico con Elocta della durata complessiva di quasi tre anni, un continuo miglioramento della salute delle articolazioni, indipendentemente dai precedenti regimi terapeutici, dalle articolazioni bersaglio e dalla gravità dei danni articolari. I miglioramenti alle articolazioni sono stati maggiormente rilevanti nei pazienti con scarsa salute articolare all'inizio del trattamento. I risultati sono stati pubblicati online, il 30 ottobre 2017, sulla rivista Haemophilia.

L'analisi ad interim ha esaminato la salute articolare dei pazienti con emofilia A, adulti e adolescenti, arruolati nello studio clinico A-LONG e nel relativo studio di estensione ASPIRE. La condizione delle articolazioni dei pazienti è stata accertata tramite la scala di punteggio modified Haemophilia Joint Health Score (mHJHS), un consolidato strumento di valutazione che permette di stabilire la salute articolare in base a molteplici parametri, tra cui gonfiore, dolore, atrofia muscolare, allineamento, gamma di movimento, forza e andatura globale. Lo studio ha esaminato il punteggio mHJHS (una diminuzione del punteggio riflette un miglioramento) nei trials A-LONG e ASPIRE, misurato al basale e dopo ogni anno per un periodo complessivo di quasi tre anni di trattamento.

Nello studio, adulti e adolescenti (n = 47) trattati con profilassi a base di Elocta hanno evidenziato un miglioramento medio di -4,1 punti nella scala mHJHS, dal basale del trial A-LONG al secondo anno del trial ASPIRE. Indipendentemente dal regime di trattamento pre-studio, i soggetti hanno mostrato un continuo miglioramento del punteggio mHJHS, sempre dal basale di A-LONG al secondo anno di ASPIRE (pazienti in profilassi pre-studio: -2,4 punti; pazienti in trattamento episodico pre-studio: -7,2 punti). Inoltre, i benefici sono stati osservati sia in pazienti con articolazioni bersaglio (-5,6 punti) che e in quelli con grave compromissione articolare (-8,8 punti). Al secondo anno del trial ASPIRE, i parametri mHJHS maggiormente migliorati sono stati gonfiore (-1,4 punti), gamma di movimento (-1.1 punti) e forza (-0.8 punti).

L'emofilia è un raro disturbo genetico in cui la capacità di coagulazione del sangue di una persona è compromessa. La debilitante artropatia causata da frequenti e ripetuti sanguinamenti a carico delle articolazioni rappresenta una delle più comuni complicanze per i pazienti, e spesso provoca dolore cronico e disabilità. La possibilità di ridurre al minimo i danni articolari a lungo termine dovrebbe avere un impatto positivo sulla condizione generale di questi pazienti.

"La distruzione graduale delle articolazioni, che è la causa principale di morbilità per le persone con emofilia, resta una sfida impegnativa nel trattamento dell'emofilia A", afferma il prof. Johannes Oldenburg, MD, dell'Istituto di Ematologia Sperimentale e Medicina Trasfusionale dell'Università di Bonn (Germania), principale autore del manoscritto pubblicato. "Questo è il primo studio che dimostra come la salute funzionale delle articolazioni possa continuamente migliorare con l'utilizzo di un trattamento profilattico con concentrato di fattore a emivita prolungata, anche per i pazienti emofilici che presentano una grave artropatia all'inizio della terapia".

"Siamo molto incoraggiati dai risultati di questo studio, poiché confermano il positivo impatto che la profilassi con Elocta può potenzialmente avere sulla salute articolare e la risposta dei pazienti", dichiara Krassimir Mitchev, MD, PhD, Vice Presidente e Responsabile dell'Area Medica Emofilia di Sobi. "Insieme con Bioverativ, siamo impegnati nell'ulteriore studio della tecnologia di fusione Fc, al fine di comprendere e affrontare al meglio le significative esigenze non ancora soddisfatte nel campo dell'emofilia".

"Questi risultati dimostrano il potenziale beneficio a lungo termine del trattamento profilattico con Elocta sulla salute articolare delle persone con emofilia A, in particolare di quelle colpite da gravi danni alle articolazioni, indipendentemente dalla profilassi o dai trattamenti episodici seguiti prima dello studio", spiega Maha Radhakrishnan, MD, Senior Vice President of Medical presso Bioverativ. "Simili risultati positivi sono stati osservati per la prima volta nei pazienti con emofilia B trattati con Alprolix®, nello studio di estensione a lungo termine B-YOND. Attraverso la nostra collaborazione con Sobi, siamo impegnati ad aiutare le persone con emofilia a gestire al meglio la loro salute articolare mediante le nostre terapie a emivita prolungata. Questo lavoro supporta anche l'innovativa collaborazione che Bioverativ ha instaurato con Invicro per migliorare l'impiego delle tecniche di imaging nella diagnosi e gestione della salute articolare".



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