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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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Nei 70 pazienti che hanno ricevuto il fattore VIII a emivita prolungata non sono stati riportati eventi di inibitore, gravi reazioni allergiche o eventi trombotici vascolari

Tokyo (GIAPPONE) – Nei primi due anni dalla commercializzazione di un farmaco, l'ente regolatorio giapponese prevede come requisito normativo la realizzazione di uno studio di sorveglianza post-marketing. Ciò sta avvenendo anche per la molecola efmoroctocog alfa (nome commerciale Elocta), disponibile sul mercato giapponese dal marzo 2015 per il trattamento dell'emofilia A: si tratta di una proteina di fusione Fc ricombinante costituita dal fattore VIII della coagulazione, prodotta in una linea cellulare umana e sviluppata per estendere l'emivita del fattore.

La sua sicurezza ed efficacia negli adulti, negli adolescenti e nei bambini con emofilia A precedentemente trattati sono state già dimostrate negli studi di Fase III A-LONG e Kids A-LONG. Ora sono disponibili anche i primi dati di sicurezza dello studio post-marketing giapponese, raccolti in un contesto 'real world' e riportati al congresso della Società Internazionale per la Trombosi e l'Emostasi (ISTH), che si è svolto nel luglio scorso a Berlino (Germania).

Lo studio (Taki et al., PB 978), prospettico, multicentrico e osservazionale, ha valutato la sicurezza e l'efficacia di Elocta nei pazienti con emofilia A di qualsiasi età e stadio di gravità della malattia. I dati, presentati nella sessione poster del congresso, sono stati raccolti ogni 6 mesi utilizzando un sistema elettronico di acquisizione.

Su 123 pazienti arruolati in 52 siti, 83 hanno firmato il consenso informato per la pubblicazione e 70 (con un'età media di 28 anni) hanno ricevuto il farmaco; 49 di loro avevano un'emofilia grave. Al momento dell'iscrizione allo studio, 60 pazienti avevano più di 100 giorni di esposizione, 6 ne avevano da 4 a 99 e 3 pazienti da zero a 3, mentre per 14 di loro non erano disponibili i dati sull'esposizione. Dei 3 pazienti precedentemente non trattati, due erano di età inferiore a 1 anno e uno aveva 2 anni.

Il farmaco ha avuto un effetto positivo sulla frequenza delle infusioni: nei pazienti con emofilia grave che assumevano il fattore almeno 3 volte la settimana nel periodo precedente lo studio, la frequenza di dosaggio in profilassi è stata ridotta a meno di 3 volte alla settimana. Un totale di 19 pazienti ha completato un periodo di 12 mesi di partecipazione allo studio, e al 31 ottobre 2016, nei 70 pazienti che hanno ricevuto Elocta, non sono stati riportati eventi di inibitore, gravi reazioni allergiche o eventi trombotici vascolari gravi: questi dati, osservati nel mondo reale, supportano un profilo di sicurezza favorevole per il prodotto a emivita prolungata.



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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

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