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L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente autorizzato l’immissione in commercio di Afstyla (rVIII-SingleChain), il nuovo fattore VIII ricombinante a catena singola sviluppato da CSL Behring per il trattamento e la profilassi degli eventi emorragici in pazienti affetti da emofilia A (deficit congenito di fattore VIII). Il farmaco è ora disponibile anche in Italia, per gli adulti e i bambini colpiti dalla patologia.

L’emofilia A è una malattia ereditaria rara che riguarda il sistema della coagulazione, caratterizzata da un deficit della proteina chiamata 'fattore VIII' (FVIII). I pazienti colpiti sviluppano emorragie spontanee, specialmente a livello muscolare, articolare o degli organi interni. Secondo la World Federation of Hemophilia, circa 1 persona su 10.000 nasce con emofilia, e la maggior parte di loro manifesta la malattia di tipo A.

Afstyla [fattore VIII umano ricombinante] è una molecola disegnata con un approccio originale che prevede un legame covalente tra catena pesante e catena leggera, a formare una singola catena polipeptidica. In particolare, il farmaco è stato specificatamente progettato per una maggior stabilità molecolare e una prolungata efficacia clinica, mediante un’elevata affinità con il fattore di von Willebrand (VWF).

L’autorizzazione all’immissione in commercio di Afstyla è basata sui risultati dello studio clinico AFFINITY, il più ampio trial di Fase III condotto nell'emofilia A, che ha previsto il coinvolgimento di 258 pazienti affetti da malattia in forma grave (ossia con livelli di fattore VIII inferiori all'1%), tutti precedentemente trattati.

Nel programma di studi AFFINITY, Afstyla ha dimostrato un profilo farmacocinetico migliorato che si riflette in un’eccellente efficacia emostatica, in profilassi, in trattamento 'on demand' (al bisogno) e in chirurgia. I regimi di profilassi con 2 o 3 infusioni a settimana hanno consentito di prevenire efficacemente gli eventi emorragici. Afstyla ha inoltre riportato un elevato profilo di sicurezza e tollerabilità.

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