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I dati preliminari di uno studio canadese rivelano che la principale motivazione dei pazienti che scelgono il passaggio a questi farmaci è quella di ridurre le infusioni. E le conseguenze sono positive anche per i servizi sanitari nazionali

Hamilton (CANADA) – Un risparmio che va dal 19% per il fattore VIII nell'emofilia A, fino al 50% per il fattore IX nell'emofilia B: è lo scenario che in Canada è già una realtà, e che potrebbe realizzarsi presto in altri Paesi. Con l'uso dei nuovi farmaci a emivita prolungata, infatti, le minori dosi di fattore influenzano positivamente sia la qualità di vita dei pazienti, che possono diminuire il numero di infusioni settimanali senza intaccare la protezione dai sanguinamenti, sia le spese del servizio sanitario nazionale. A rivelarlo sono i dati preliminari di uno studio canadese, pubblicati su Haemophilia, la rivista ufficiale della Federazione Mondiale Emofilia.

Nel 2014 l'autorità sanitaria Health Canada ha approvato due concentrati di fattore ricombinante a emivita prolungata per l'uso in pazienti emofilici di età superiore ai 12 anni: Elocta (fattore VIII) per l'emofilia A e Alprolix (fattore IX) per l'emofilia B. Entrambi i prodotti sono stati resi disponibili al di fuori della provincia del Quebec nel febbraio del 2016: in questo stesso periodo, una gara d'appalto nazionale ha fatto sì che un tipo di fattore VIII ricombinante a emivita standard (in quel momento utilizzato da circa la metà dei pazienti con grave emofilia A) non fosse più disponibile, imponendo ai pazienti di passare a un altro fattore VIII.

I ricercatori hanno raccolto i dati di utilizzo per i 6 mesi precedenti alla disponibilità di questi prodotti e per gli 8 mesi successivi, e hanno inviato le proprie valutazioni al direttore di Haemophilia per la pubblicazione. Fra i ricercatori c’era anche un italiano, il prof. Alfonso Iorio dell'Università di Perugia, attualmente in forza alla McMaster University di Hamilton (Canada).

I 139 pazienti che hanno cambiato terapia, iniziando ad assumere un concentrato di fattore a emivita prolungata, provenivano da 15 centri situati in otto province canadesi: di questi, il 76% aveva una emofilia A grave, il 17% una emofilia B grave, il 3% una emofilia A moderata e il 4% una emofilia B moderata. Tutti i pazienti sono stati istruiti sui prodotti disponibili, affinché potessero prendere una decisione consapevole. Quelle relative ai bambini con meno di 12 anni sono state prese in gran parte dai genitori, mentre i ragazzi più grandi sono stati progressivamente coinvolti nel fornire il proprio contributo: la scelta, per il 79% dei pazienti, è ricaduta su Elocta (farmaco per l’emofilia A), mentre il 22% è passato ad Alprolix (farmaco per l’emofilia B).

I registri o i piani di trattamento sono stati recuperati per 127 pazienti, di cui il 95% era in profilassi pre-conversione, il 4% era passato dal trattamento al bisogno alla profilassi, e solo uno ha proseguito il trattamento al bisogno con il prodotto a emivita prolungata. Il motivo principale riportato per la conversione, per il 70% dei pazienti, è stato “migliorare la qualità di vita”, a seguire “migliorare l'aderenza” per il 16%, mentre l'8% dei pazienti aveva l'obiettivo di diminuire la frequenza dei sanguinamenti che si verificano in profilassi con i prodotti a emivita standard.

Il team canadese, per prima cosa, ha raccolto i dati completi di 86 pazienti nei 6 mesi precedenti al cambio di terapia, secondo i quali l'utilizzo totale di concentrato a emivita standard è stato di 11.537.966 UI, corrispondenti a una media di 134.162 UI per paziente nel periodo considerato. I ricercatori hanno poi calcolato la dose media settimanale di fattore a emivita prolungata per kg di peso corporeo, che è stata di 53 Unità Internazionali (UI) per Alprolix e di 82 UI per Elocta.

In base alle dosi iniziali prescritte a questi pazienti, è stata fatta una proiezione dell'utilizzo del fattore a emivita prolungata: il totale è stato di 7.805.999 UI, ovvero una media di 90.767 UI per paziente in 6 mesi e una diminuzione media per paziente di 43.395 UI. Il dato sul peso dei pazienti, disponibile in 79 casi su 86, ha poi permesso di calcolare l'utilizzo per kg di peso corporeo per settimana: su questa base, i pazienti che sono passati da un fattore VIII ricombinante a emivita standard ad uno a emivita prolungata hanno ridotto il loro utilizzo di fattore del 19%, mentre per il fattore IX il risparmio è stato addirittura del 50%.

Uno scenario confermato anche da altri dati provenienti da un esteso programma pediatrico, nel quale 45 bambini con grave emofilia A hanno ridotto il numero di infusioni medie settimanali da 3 a 2, e nello stesso centro 7 bambini con grave emofilia B le hanno ridotte da 2,5 a 1. Un ulteriore dato confortante arriva infine dal programma CHESS (Canadian Hemophilia Safety Surveillance): in seguito alla conversione, anche se il periodo di follow-up è stato relativamente breve, non è stato osservato alcuno sviluppo di inibitori.



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