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Basilea (SVIZZERA) - Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la Biologics License Application (BLA) dell’azienda e ha accordato la Priority Review (Revisione Prioritaria) per il trattamento in profilassi con emicizumab in formulazione sottocutanea, somministrato una volta a settimana ad adulti, adolescenti e bambini affetti emofilia A con inibitori del fattore VIII. Quasi un soggetto con emofilia A su tre sviluppa inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII standard. Questo aspetto limita le opzioni terapeutiche e incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali e ripetuti, soprattutto a carico delle articolazioni, che causano danno a lungo termine.

“Roche sviluppa da tempo terapie anticorpali innovative volte a rispondere ad alcuni dei bisogni clinici insoddisfatti più urgenti”, ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “I risultati del nostro studio di Fase III condotto su adulti e adolescenti, nonché i risultati preliminari di Fase III nei bambini, hanno evidenziato che emicizumab potrebbe contribuire in misura significativa ad aiutare i soggetti affetti da emofilia A con inibitori, i quali affrontano notevoli difficoltà nella prevenzione e nel trattamento dei sanguinamenti. Stiamo collaborando con la FDA nella speranza di offrire questa nuova opzione terapeutica profilattica alla comunità di persone con emofilia A con inibitori il prima possibile”.

La BLA (Biologics License Application) per emicizumab si basa sui risultati dello studio di Fase III HAVEN 1, condotto su adulti e adolescenti di età uguale e superiore a 12 anni, nonché sui risultati ad interim dello studio di Fase III HAVEN 2, realizzato su bambini di età inferiore a 12 anni. I risultati dello studio HAVEN 1 sono stati pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine (NEJM), mentre gli esiti di entrambe le sperimentazioni sono stati presentati in occasione del 26° convegno dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), tenutosi a luglio del 2017.

Si prevede che la FDA prenderà una decisione in merito all’approvazione entro il 23 febbraio 2018. La designazione di Priority Review viene concessa ai medicinali che secondo l'Agenzia statunitense potrebbero apportare miglioramenti significativi alla sicurezza e all’efficacia del trattamento, della prevenzione o della diagnosi di una malattia grave. A settembre del 2015, la FDA ha accordato a emicizumab la designazione di Breakthrough Therapy per adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori. Questa designazione ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e l’analisi di medicinali destinati a trattare una condizione grave, con evidenze preliminari indicanti che tali farmaci potrebbero dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti.

I dati di entrambi gli studi HAVEN 1 e HAVEN 2 sono stati inoltre presentati all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per valutare l’approvazione del farmaco e verranno esaminati mediante procedura accelerata. Altri studi stanno valutando emicizumab in soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori, nonché regimi posologici con una minore frequenza di somministrazione.



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