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Milano, Padova, Bologna e Firenze parteciperanno al programma clinico di Fase III ATLAS, che valuterà la sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale fitusiran in pazienti con emofilia A e B

CAMBRIDGE (U.S.A.) – Duecentocinquanta pazienti emofilici potranno essere arruolati nel programma clinico di Fase III ATLAS sul farmaco sperimentale fitusiran, prodotto congiuntamente da Sanofi Genzyme e Alnylam, leader mondiale nella tecnologia dell'RNA interference (RNAi). Le due aziende hanno annunciato venerdì scorso l'avvio del programma multicentrico globale, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco in tre studi distinti, che includeranno un ampio spettro di pazienti con emofilia A e B, con o senza inibitori, che ricevono la terapia sia al bisogno che in profilassi.

Saranno quattro le strutture italiane coinvolte nella sperimentazione: il Centro Emofilia “Angelo Bianchi Bonomi” della Fondazione IRCCS Ca’ Granda – Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, diretto dalla dr.ssa Elena Santagostino, il Centro Emofilia dell'Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova, diretto dal prof. Ezio Zanon, il Centro Emofilia del Policlinico S. Orsola-Malpighi di Bologna, diretto dalla dr.ssa Leila Valdré, e la Struttura Operativa Dipartimentale “Malattie Emorragiche e della Coagulazione” dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze, diretta dal prof. Giancarlo Castaman.

Fitusiran è una terapia RNAi sperimentale che colpisce l'antitrombina (AT) e ne abbassa i livelli, con l'obiettivo di promuovere la generazione di trombina sufficiente a ripristinare l'emostasi e prevenire le emorragie. La tecnologia con la quale è stato sviluppato è una rivoluzione nella biologia: rappresenta una svolta nella comprensione della sintesi proteica nelle cellule e un approccio completamente nuovo alla scoperta e allo sviluppo di farmaci.

L'RNAi è un processo naturale di silenziamento dei geni che si verifica in organismi che vanno dalle piante ai mammiferi: annunciato come “una grande scoperta scientifica che accade una volta ogni decennio o giù di lì”, rappresenta oggi una delle frontiere più promettenti e in rapida evoluzione per la creazione di una nuova classe di medicinali. Non a caso, gli scopritori di questo fenomeno, Andrew Fire e Craig Mello, hanno ricevuto il Premio Nobel per la Medicina nel 2006.

ATLAS includerà pazienti con emofilia A e B, con o senza inibitori, e pazienti che in precedenza ricevevano terapie al bisogno o in profilassi con fattori di sostituzione o agenti bypassanti”, ha dichiarato Akin Akinc, Vice Presidente e Direttore Generale di Alnylam per il prodotto fitusiran. “I principali dati prodotti dal trial ATLAS sono attesi dalla metà alla fine del 2019”.

“Siamo lieti di aver avviato il programma di Fase III ATLAS con i nostri colleghi di Alnylam”, ha aggiunto Baisong Mei, Senior Global Project Head di Sanofi per il Portfolio Alnylam. “Gli studi di ATLAS, che sono stati progettati per valutare la sicurezza e l'efficacia di fitusiran in uno spettro di pazienti che vivono con l'emofilia, dovrebbero arruolare circa 250 pazienti in tre distinti trial in più di 100 centri clinici in tutto il mondo”.

I tre trial del programma clinico ATLAS sono:

ATLAS-INH, uno studio in aperto, randomizzato, con controllo attivo, della durata di 9 mesi, progettato per arruolare circa 50 pazienti con emofilia A o B con inibitori, che ricevono la terapia al bisogno. L'endpoint primario è il tasso di sanguinamenti su base annua (ABR) e gli endpoint secondari comprendono il tasso annuo di sanguinamenti spontanei, il tasso annuo di sanguinamenti delle articolazioni e la qualità di vita misurata dal punteggio nel questionario Haem-A-QOL.

ATLAS-A/B, uno studio in aperto, randomizzato, con controllo attivo, della durata di nove mesi, progettato per arruolare circa 100 pazienti con emofilia A o B senza inibitori, che ricevono la terapia al bisogno. L'endpoint primario è l'ABR, e gli endpoint secondari includono il tasso annuo di sanguinamenti spontanei, il tasso annuo di sanguinamenti delle articolazioni e la qualità di vita misurata dal punteggio nel questionario Haem-A-QOL.

ATLAS-PPX, uno studio di crossover unidirezionale, in aperto, progettato per arruolare circa 100 pazienti con emofilia A o B, con o senza inibitori, che ricevono la terapia di profilassi come precedente standard di cura. In questo studio i pazienti riceveranno la terapia di profilassi standard per sei mesi e poi passeranno al trattamento con fitusiran per sette mesi. L'ABR sarà misurato in modo prospettico in entrambi i periodi. L'endpoint primario è l'ABR nel periodo con fitusiran e nel periodo di profilassi con fattori di sostituzione o agenti bypassanti. Gli endpoint secondari includono il tasso annuo di sanguinamenti spontanei, il tasso annuo di sanguinamenti delle articolazioni e la qualità di vita misurata dal punteggio nel questionario Haem-A-QOL.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



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