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Sicurezza a lungo termine e mantenimento di un basso tasso di sanguinamento annuale sono i principali dati emersi da quello che è il più lungo studio mai condotto su una terapia ad emivita prolungata per l'emofilia B

Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) e Bioverativ Inc. hanno annunciato che nel numero di marzo 2017 della rivista Thrombosis and Haemostasis è stata pubblicata l’analisi ad interim dei dati dello studio di estensione B-YOND, in cui il farmaco Alprolix® (eftrenonacog alfa), fattore IX umano ricombinante con tecnologia di fusione Fc ad emivita prolungata, è stato valutato in soggetti con grave emofilia B già trattati in precedenza. I risultati della sperimentazione confermano la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento in profilassi con Alprolix per un periodo di più di tre anni in adulti e adolescenti e di più di un anno e mezzo in bambini al di sotto dei 12 anni d'età.

"I risultati ad interim dello studio B-YOND confermano il profilo di sicurezza di Alprolix, e dimostrano che adulti, adolescenti e soggetti in età pediatrica hanno mantenuto bassi tassi di sanguinamento annuale con la somministrazione profilattica di Alprolix ogni 1-2 settimane", ha dichiarato John Pasi, MD, PhD, principale sperimentatore dello studio e Professore di Emostasi e Trombosi al Royal London Hospital (Barts and the London School of Medicine and Dentistry). "Questi risultati provengono dal più lungo studio mai effettuato su una terapia ad emivita prolungata per l'emofilia B, e forniscono ai medici di tutto il mondo importanti approfondimenti e informazioni circa il trattamento di questa malattia".

Nello studio B-YOND sono stati finora arruolati 116 maschi con emofilia B precedentemente trattati, di cui 93 (81%) che hanno completato lo studio B-LONG e 23 (100%) che hanno terminato lo studio Kids B-LONG. I partecipanti sono stati suddivisi in tre diversi gruppi di trattamento con Alprolix, basati, rispettivamente, su profilassi settimanale, individuale o modificata. Un ulteriore braccio di trattamento on-demand (al bisogno) è aperto solo ai partecipanti adulti e adolescenti. L’endpoint primario di sicurezza consiste nella valutazione dello sviluppo di inibitori. Tra gli endpoint secondari è incluso il numero annualizzato di episodi di sanguinamento per ogni paziente (tra cui il tasso di emorragie articolari spontanee) e la valutazione della risposta dei pazienti al trattamento in caso di episodi emorragici.

Nello studio B-YOND, Alprolix è stato ben tollerato e gli eventi avversi (AE) riscontrati sono stati quelli tipici della popolazione con emofilia B. Gli AE più comuni sono stati cefalea (n=14, 12,1%) e raffreddore (n=13, 11,2%). La maggior parte degli AE non è stata correlata alla terapia con Alprolix. Un totale di 39 eventi avversi gravi (SAE) è stato riportato in 23 partecipanti (19,8%) trattati con Alprolix. Tutti gli eventi avversi gravi sono stati valutati dai ricercatori come estranei alla terapia, ad eccezione di un caso di colica renale in un paziente della coorte adolescenti/adulti, con pregressa anamnesi di coliche da coagulo; l'episodio si è risolto senza la necessità di sospendere il trattamento. I dati dello studio non riportano alcuna segnalazione di gravi reazioni allergiche o anafilattiche associate ad Alprolix, di eventi trombotici vascolari o di decessi. Nessun paziente trattato con Alprolix ha manifestato la comparsa di inibitori.

In base ai dati ricavati dallo studio B-YOND, il tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) mediano è stato di 2,3 per gli adulti e adolescenti nei gruppi di profilassi settimanale e personalizzata, e di 2,4 per quelli del gruppo di profilassi modificata. L’ABR mediano dei partecipanti del gruppo di trattamento on-demand o in caso di episodi di sanguinamento, è stato di 11,3.

Per i bambini al di sotto dei 6 anni (n=9), l'ABR mediano nel gruppo di profilassi settimanale è stato pari a zero. Per i bambini tra i 6 e i 12 anni, l'ABR mediano è risultato simile nel gruppo di profilassi settimanale (2,7; n=10) e personalizzata (2,4; n=5). Tra i partecipanti arruolati nella coorte di età compresa tra 6 e meno di 12 anni, l'unico presente nel gruppo di profilassi modificata ha avuto un ABR di 3,1.

"I risultati convalidano il profilo di sicurezza ed efficacia a lungo termine di Alprolix e mostrano che la maggior parte dei partecipanti è stata in grado di mantenere un'adeguata protezione mediante somministrazioni di farmaco settimanali o ad intervalli ancora più lunghi", ha spiegato Maha Radhakrishnan, MD, vice presidente senior del settore medico a Bioverativ.

Alprolix (eftrenonacog alfa) è una terapia con fattore di coagulazione ricombinante sviluppata per l’emofilia B con l’utilizzo della tecnologia di fusione Fc, per prolungarne la permanenza in circolo. È progettata fondendo il fattore IX alla porzione Fc dell’immunoglobulina G di sottoclasse 1 (IgG1), una proteina comunemente presente nel corpo umano, che consente ad Alprolix l’utilizzo di un percorso naturale per prolungare il tempo in cui la terapia rimane nel corpo (emivita). Alprolix è stato sviluppato usando una linea cellulare in un ambiente completamente privo di additivi animali e umani.

Alprolix è sviluppato e commercializzato da Sobi e Bioverativ. In Italia, il farmaco ha ottenuto il rimborso con pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina n. 196/2017, ed è commercializzato da Sobi a partire dal 15 marzo 2017.



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